중등도 중기·말기 치매환자 대상 연구 연내 종료 전망
안전성·유효성 결과 주목..."미국 임상시험 허가 마무리 단계"
㈜젬백스앤카엘이 'GV1001®'의 알츠하이머병 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다고 13일 밝혔다.
젬백스앤카엘(대표이사 송형곤, 이하 젬백스)은 2017년 8월부터 한양대학교 구리병원 등 총 12개 기관에서 중등도(중기) 혹은 중증(말기)의 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001의 유효성 및 안전성 평가를 목적으로 2상 임상시험을 진행하고 있다.
주요 대학병원을 중심으로 진행하고 있는 알츠하이머병 2상 임상시험은 중등도 이상의 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여해 투여군의 유효성 및 안전성을 평가한다. 현재(2019년 3월 12일 기준) 국내에서 진행 중인 알츠하이머병 임상 15개 중 중등도 이상의 환자를 대상으로 하는 유일한 임상시험이다.
알츠하이머병은 특정 단백질, 즉 베타아밀로이드(β-amyloid)와 타우(Tau) 단백질의 응축 및 침착으로 인한 신경독성으로, 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타난다. 결국 인지기능이 저하돼 일상생활이 불가능한 상황까지 진행하는 퇴행성 신경질환이다.
2017년 Globaldata 자료에 따르면, 세계 주요 7개국 (미국·프랑스·독일·이탈리아·스페인·영국·일본)에서 2016년 알츠하이머병 치료제의 글로벌 시장 규모는 약 30억 달러(약 3.3조 원)에 달한다. 연평균 17.3% 증가세를 보이고 있어 2026년에는 약 146억 달러(약 16조 원)의 시장을 형성할 것으로 전망했다.
현재 알츠하이머병 치료를 위해 임상에서 사용되고 있는 약물은 병의 진행 속도를 일정 기간 지연시키는 정도의 효과를 가지고 있을 뿐, 완치 또는 병의 진행을 중단시키는 치료제는 없다는 실정이다.
젬백스는 이번 임상에 앞서 진행한 기초연구를 통해 'GV1001'이 신경세포에서 베타 아밀로이드의 침착과 타우 단백질의 응축을 억제하는 등 알츠하이머병 치료에 대한 다양한 작용 기전이 있다는 사실을 확인했다.
알츠하이머병 2상 임상시험이 환자 등록 후 6개월간 투약이 진행되는 점을 고려하면, 임상 결과는 빠르면 올해 말경 확인할 수 있을 것으로 전망된다.
송형곤 젬백스앤카엘 대표이사는 "중등도 이상의 알츠하이머병 환자의 경우 보호자가 반드시 동행해야 하므로 임상시험 환자를 모집하는 것은 물론 이를 수행하는 과정에서도 어려움이 많았다"면서 "어려움 속에서도 성실히 수행해 온 만큼 이번 임상시험에서 의미있는 성과가 도출돼 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 가능성을 확인할 수 있길 기대한다"고 밝혔다.
"젬백스는 국내 임상시험 진행과 동시에 미국 내 알츠하이머병 임상시험 허가(FDA-IND)를 위한 노력을 지속해서 기울여왔으며, 현재 서류 제출 막바지 단계에 있다"면서 "글로벌 의약품 제조업체인 독일의 베터(Vetter)사 및 글로벌 임상시험수탁기관(CRO) 파렉셀(PAREXEL) 등의 파트너와 함께 성공적인 세계 시장 진출을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
한편, 'GV1001'은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)다. 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지해주는 기능을 하며, 면역 항암 효과 이외에 항염·항산화 등 세포 보호 효과 기능이 있는 것으로 알려져 있다.
텔로미어는 염색체 말단에 위치한 부분으로 염색체를 보호하는 기능을 가지고 있다. 세포가 분열하면서 텔로미어의 길이가 점차 짧아지는 데 완전히 없어지면 세포는 사멸에 이르게 된다.
