임상시험 결과 적응증 35세 미만으로 확대
300억원 국내 시장 접수 후 글로벌 시장 공략
녹십자가 세계에서 두 번째로 출시한 헌터증후군 치료제 '헌터라제'가 출시 2년여만에 국내 헌터증후군 환자 대부분에게 처방되고 있는 것으로 알려졌다. 헌터라제 출시 이전, 독점적으로 치료제를 공급하던 젠자임의 '엘라프라제'는 고전을 면치 못하고 있다. 헌터증후군은 '2형 뮤코다당증'으로 불리는 희귀질환이다.
세계적인 제약사들이 암이나 희귀난치성 질환 치료제 개발에 주력하는 이유는 환자 수가 적어 경쟁이 치열하지 않고 약가가 고가로 인정받을 수 있기 때문. 헌터증후군 사례를 봐도 한국의 헌터증후군 환자는 70여명에 불과하지만 70여명의 약가로 지출되는 비용은 한해 300억원에 달하고 있다.
소수에게 처방되는 헌터증후군 치료제는 그동안 젠자임의 '엘라프라제' 독무대였다. 녹십자가 지난 2012년 헌터라제를 출시했을 때 과연 세계적으로 독점공급되는 엘라프라제와 경쟁이 가능할지 의문이 제기되기도 했다.
최근 녹십자와 젠자임측에 따르면 헌터증후군 치료제 시장이 지난해부터 역전된 것으로 알려졌다. 헌터라제가 대부분의 헌터증후군 환자에게 처방되고 있는 것으로 나타났다.
녹십자측에 따르면 "헌터라제에 대한 헌터증후군 환자들의 반응이 좋아 짧은 기간에 엘라프라제를 압도할 수 있었다"며 "추가적인 임상시험 등을 통해 국내 뿐 아니라 세계 헌터증후군 치료시장에 진출"할 계획도 밝혔다.
녹십자는 52주간 시행된 6세 미만 헌터증후군 환자의 안전성과 유효성 평가 임상시험 결과도 제13회 MPS(뮤코다당증) 심포지엄에서 20일 발표했다. 헌터라제 출시 당시 임상시험 대상은 6~35세였는데 이번 임상시험으로 6세 미만 헌터증후군 환자에게까지 적응증이 확대될 전망이다.
심포지엄에서 손영배 아주의대 교수(의학유전학과)는 "소변을 배출된 글로코사미노글리칸의 양이 전반적으로 감소한 것을 확인했다"며 "성인 뿐 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자에게도 헌터라제 효과가 검증된 것"이라고 발표했다. "우려할만한 안전성 관련 위험도 없었다"고 덧붙였다.
녹십자는 "헌터라제가 6세 미만의 헌터증후군 환자에서도 6세 이상 임상시험과 유사한 안전성과 유효성 결과를 나타냈다"며 "6세 미만의 소아환자까지 사용할 수 있도록 식약처에 적응증 변경신청을 했다"고 밝혔다.
젠자임측은 헌터라제 출시에 따른 엘라프라제 매출 하락에 대책을 마련 중인 것으로 알려졌다. 헌터라제에 비해 오랜 기간 처방사례가 있는 엘라프라제의 장점을 집중부각시킬 것으로 보인다.
녹십자는 국내 시장접수(?)에 성이 차지 않는 모양새다. 지난해 중동과 아시아 지역 수출을 한데 이어 지난해 2월 미FDA로부터 희귀의약품으로 지정받아 미국시장 상륙을 기다리고 있다. 미FDA로부터 희귀의약품으로 지정받으면 신속한 승인심사를 받을 수 있고 사용승인을 받으면 최대 50%의 세금감면 혜택도 받을 수 있다.
연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제 글로벌 시장규모는 약 5000억원에 이르며 수년내 1조원 규모로 성장할 것으로 추정된다.
헌터증후군은 세포 내 소기관인 '리소좀'의 IDS(Iduronate-2-sulfatase)효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸(GAG 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되면서 골격이상, 지능 저하 등의 증상을 일으키는 희귀질환이다.
