레너드 발렌티노 박스앨타 글로벌 메디칼 총괄
최근 글로벌에는 '강소제약사' 바람이 거세다.
'(규모는) 작지만 (기술력이) 강한' 강소제약사들은 암이나 희귀난치성 질환 분야에서 이전 치료제와는 클래스가 다른 치료제를 속속 내놓으면서 주목받고 있다. 박스앨타는 대표적인 강소제약사로 볼 수 있다.
올해 7월 1일 박스터에서 법인분리하면서 헬스케어 분야에 도전장을 내민 박스앨타는 혈우병과 면역질환·종양 치료제 분야에 주력할 계획이다.
법인 분리 이후 한국을 찾은 박스앨타의 글로벌 임원 레너드 발렌티노 글로벌 메디칼 총괄책임자를 최근 만났다.
30여년동안 혈액학자의 길을 걸어온 그는 혈우병 권위자답게 혈우병 치료의 미래와 치료제 개발 전망에 대한 의견을 밝혔다.
앞으로 혈우병 치료는 치료제를 획일적으로 투여하는 대신 최적의 환자를 찾아 적기에, 최적의 용량을 투여하는 개인화 치료법(Personalized Treatment)으로 나아갈 것이라고도 예측했다. 박스앨타의 혈우병 치료제 '애드베이트'와 후속작들이 혈우병 치료의 미래를 이끌 것이라고도 했다.
최근 혈우병 치료제 분야에서 강력한 도전자로 떠오른 '진타 솔로퓨즈'에 대해서는 "선두는 늘 도전받기 마련"이라며 "(진타의) 도전을 물리칠 충분한 준비가 돼 있다"고 자신했다.
박스앨타의 '스파크(Spark)' 정신이 살아있는 한 최고의 치료제는 늘 박스앨타의 몫이 될 것이라는 말이다. 제대로 된 치료를 받지 못하는 환자가 있는 이상 박스앨타의 '열정(스파크)'은 절대 꺼지지 않는다는 말로 이해했다.
<일문일답>
박스앨타의 '애드베이트'는 혈우병 치료에서 이정표를 세운 치료제로 평가받는다.
박스터의 60여년 이상의 경험과 노하우를 기반으로 탄생한 혈우병 A환자를 위한 치료제가 '애드베이트'다.
미국에서 승인 받은 2003년 이후 12년째 누적된 실사용 데이터를 보면 애드베이트가 얼마나 출혈을 잘 관리하는 치료제인지 잘 드러난다. 애드베이트를 주기적 예방요법으로 투여한 군의 출혈 발생 횟수가 연간 1.66회인 것으로 나타났다.
혈우병 치료 관련 최대 규모 연구였던 'AHEAD'에서도 시험에 참여한 760명 환자의 출혈 빈도가 연간 1.1회 미만으로 나타났다. 이외에도 애드베이트는 따라올 치료제가 없을 만큼 탁월한 효과와 안전성을 보였다. 현재까지 애드베이트는 전세계적으로 약 230억 유닛이 사용된 것으로 집계됐다.
애드베이트 이후 신약 개발도 활발한 것으로 알고 있다.
대표적인 혈우병 신약이 '애디노베이트(BAX855)'다. 반감기가 애드베이트보다 길며 미 FDA 승인을 앞두고 있다. 미국에서 2015년말 시판될 것으로 기대하고 있다. 애디노베이트는 한 주에 2회만 투여하면 된다. 편의성이 커진 동시에 치료 결과도 좋다. 예방요법 시험군 중 약 40%가 출혈이 발생하지 않은 것으로 집계됐다.
한 주에 한 번만 투여하는 'BAX 826'도 임상시험을 내년에 시작한다. 혈우병A 뿐아니라 혈우병 B에 대한 유전자치료제도 개발하고 있다.
한국은 물론, 유럽에서 진타 솔로퓨즈의 도전이 거센 것으로 알고 있다.
시장을 선도하는 기업과 제품은 늘 도전을 받는다. 이런 도전은 늘 환영한다. 박스앨타는 도전을 받아들일 충분한 준비가 돼 있다. 특히 혈우병 치료제 시장에서는 선두를 고수할 것이다. 진타는 B-도메인을 없앤 유전자재조합 혈액응고인자 8번 치료제다.
박스앨타는 진타에 없는 B-도메인이 전체 분자에서 상당히 중요한 역할을 하는 것으로 생각하고 있다. 박스앨타의 'full-length' 제제는 특별히 삭제된 도메인이 없다. BAX855도 애드베이트와 같은 약제를 기반으로 하기 때문에 마찬가지다.
앞으로 출시될 BAX855는 진타보다 반감기가 길어 편의성이 클 것으로 기대하고 있다. 투여기기인 솔로퓨즈에 대항해 역시 '올인원(all in one)' 스타일의 '박스젝트III'도 개발했다.
출시될 'BAX855'도 박스젝트III에 담겨 출시될 예정이다. 무엇보다 박스앨타의 최대 강점은 어떤 경쟁사도 범접하기 어려운 확고한 치료 플랫폼과 약제·기기를 모두 갖추고 있다는 점이다.
혈우병 치료제에 대한 최신 지견이 궁금하다. 향후 4세대 치료제가 나온다고 한다면 어느 쪽에 무게가 실리나?
최신 치료 지견은 최적의 제제(right drug)를, 최적의 환자(right patients)에게, 적기(right timing)에 최적의 용량(right dosing)으로 사용하는 것이다. 어떤 환자는 애드베이트가 최적의 치료제일 수 있지만 또 다른 환자는 같은 혈우병을 앓고 있더라도 BAX855가 더 적절할 수 있다.
스웨덴에서 시작된 격일 혹은 한 주에 3회 투여하는 예방 요법을 모든 환자에 적용하는 것은 모든 사람이 같은 사이즈의 셔츠를 입는 것과 같다. 이는 획일화된 치료법이다. 미래 치료 전략은 개인화된 치료(personalized treatment)가 될 것이다.
환자의 활동 정도와 약동학적특성 등을 고려해 개인화된 최적의 치료법을 찾는 것이 핵심이 될 것이다. 미래 혈우병 치료는 환자가 원하는 바와 목표가 무엇인지를 파악한 후 이를 치료에 반영하는 방식이 채택될 것이다.
박스앨타는 혈우병 이외에도 희귀난치성질환 치료제 개발에 집중하고 있다. 기타 희귀난치성질환 치료제의 파이프라인을 소개한다면?
혈우병B 치료제 '릭수비스'가 있다. 항체가 생긴 환자를 위한 '훼이바'가 있으며 활성화된 유전자재조합 혈액응고 7인자(activated recombinant factor VII)에 대한 치료제를 개발 중이다. 혈우병을 극복하기 위해 유전자치료 연구도 진행 중이다. 혈우병B형 치료제 'BAX335'와 혈우병A형 치료제 'BAX888' 역시 개발 중이다.
'BAX111'은 '폰 빌레브란트' 치료제로 미국에서 2016년 출시될 것으로 예상된다. 혈소판 감소증 치료제 'BAX930'과 'BAX930'도 유전자재조합제제로 관심을 끌고 있다.
아프리카에서 발병 빈도가 높은 희귀질환 씨클셀(겸상 적혈구증) 치료제 'BAX555'는 임상 연구 중이다. BAX555는 겸상 적혈구증 치료제로 개발된 다른 제제보다 차별화된 기전을 제시할 거다.
후천성 혈우병에 대한 치료제도 있다. 후천성 혈우병은 100만명 중 1~2명에게 나타날 만큼 희귀한 질환이다. 치료제로 '오비주어'가 있다. 오비주어는 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자를 유전자재조합 기술로 만든 제제다. 우회제제인 다른 제제보다 오비주어는 효과가 뛰어나고 실제 환자의 혈액응고 8인자의 수준을 측정할 수 있다.
박스앨타가 출범한지 얼마 안된 시점에서 글로벌 인사가 방한했다. 한국 의사에게 박스앨타가 어떠한 회사로 각인됐으면 하는가?
환자를 최우선으로 하겠다는 뚜렷한 목적의식을 가지고 혈우병 치료제를 개발하는 제약사로 각인됐으면 한다. 혈액학자이자 혈우병 치료전문가로 박스앨타에 뛰어든 이유는 바로 환자를 최우선으로 하는 박스앨타의 정신에 공감했기 때문이다. 이런 박스앨타의 정신은 바이오제약회사가 획기적인 치료제를 개발하는데 굉장히 중요한 요소가 된다고 믿는다.
혈우병을 치료하는 한국 의사에게는 혈우병 환자를 위해 어떤 파트너십도 박스앨타는 환영할 것이라고 말하고 싶다. 박스앨타는 한국 의료진에게 많은 도움을 드리고 싶다. 임상연구나 의료진이 주도하는 임상, 논문, 심포지엄, 자문위원 활동 등을 지원하고 싶다. 환자에게 최고의, 최적의 진료를 제공하기 위해 박스앨타와 탄탄한 파트너십을 맺을 수 있도록 최선을 다하겠다.
