노바티스 "치료와 관련 없는 사망"
FDA 허가 앞두고 영향 미칠까
높은 가격으로 이목을 끌고 있는 척수성 근위축증(SMA) 치료에 부작용 이슈가 떠올랐다. 노바티스 졸겐스마(AVXS-101)의 유럽 임상 3상 과정에서 유아 1명이 사망한 사건이 발생한 것.
23일 외신에 따르면 최근 노바티스는 유럽 임상 3상인 STR1VE 연구에서 SMA 1형으로 치료받은 환자 22명 중 1명이 사망했다고 밝혔다.
노바티스 측은 "내부 조사관과 독립적 데이터안전 모니터링위원회가 이 사망이 치료와 관련이 없다고 밝혔다"고 전했다.
해당 사망의 원인은 심각한 호흡기 감염과 신경학적 합병증으로 밝혀졌지만, 치료와 연관이 있는지에 대한 부검결과는 계류 중이다.
남은 21명의 유아에서는 9.5개월간 심각한 합병증이 발견되지 않았다. 노바티스는 "치료받지 않은 SMA 1형 유아 50%는 사망하며 10.5개월까지는 주의가 필요하다"고 설명했다.
FDA에서 혁신 치료제 및 신속심사 대상으로 허가과정을 진행하고 있는 졸겐스마는 1회 치료로 효과를 거두는 SMA 치료제로 기대를 모으고 있다.
다만 최대 500만 달러(약 55억원)로 예상되는 가격이 문제다. 지난 2월 ICER는 졸겐스마의 적정 약가로 90만 달러(약 10억원)을 제시했지만, 노바티스 측은 1회 치료이기 때문에 400∼500만 달러로 비용효과성이 있다고 주장하고 있다.
현재 SMA 유일한 치료제이자 최근 국내에서도 급여권에 진입한 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'이 평생을 투약해야한다는 점과 다르다는 것.
미국에서 스핀라자는 첫 해 75만 달러(약 8억원), 이후 매년 35만 달러(약 4억원)의 약가가 책정돼 있다. 국내 보험급여가는 이보다 낮다. 하지만 실제 가격은 양측 모두 알 수 없다.
지난해 8월 영국 NICE는 스핀라자가 SMA 환자에 상당한 효과가 있지만, 장기적 비용효과성을 입증할 수 없다며 급여등재를 추천하지 않기도 했다.
그럼에도 지난해 스핀라자의 글로벌에서 17억 달러(약 1조 9000억원)의 매출을 올렸다. 유일한 치료제로서 시장을 독점하고 있는 것.
이번 졸겐스마의 부작용 이슈가 스핀라자의 독점 시장에 영향을 줄 지 관심이 쏠린다. 다만 코앞으로 다가온 FDA 허가가 우선이다.
