RSA 대상약제 확대 이어 후발약 진입도 검토
경평 통과 어려운 후발 희귀의약품 활로 되나
정책적 '맹탕'이라 조롱받은 올해 국감에서도 제약계의 이목을 사로잡는 이슈가 있었다.
건보급여의 양대기관장이 대체약제가 있는 의약품까지 위험분담제(RSA) 확대를 고려하겠다는 답변이었다. 보건복지부 또한 국감질의 서면답변에서 후발약제의 RSA 진입을 검토하겠다고 밝혔다.
18일 업계에 따르면 정부의 후발약제 RSA 진입 검토 소식에 관련 제약사들이 기대감을 조심스럽게 내비치고 있다. 특히 대체약제와의 경제성 비교가 어려워 급여권 진입을 포기한 희귀질환치료제들에게는 기회가 될 수 있다.
그간 제약계는 RSA 확대 필요성을 지속적으로 피력해 왔다. 골자는 대상 질환의 확대와 후발약제의 진입 가능 기전을 만들어 달라는 요구였다.
지난 8월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 RSA 대상에 대한 문턱을 낮췄다.
기존 RSA 대상 질환은 (1)대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 항암제나 희귀질환치료제로서 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우 (2)질환의 중증도, 사회적 영향, 기타 보건의료에 미치는 영향 등을 고려하여 부가조건에 대한 합의가 필요하다고 평가하는 경우, 두 가지였다.
다소 모호했던 (2)번 조항에 대한 세부 조건을 만들어 진입 요건을 구체화한 것.
세부 조항은 ▲암질환 또는 '본인일부부담금 산정특례에 관한 기준' 의 '희귀질환 및 중증난치질환자 산정특례 대상' 및 이에 준하는 질환에 사용하는 약제로 위원회가 인정하는 경우 ▲임상적으로 의미 있는 삶의 질 개선을 입증하거나 위원회에서 인정하는 경우 ▲ FDA의 획기적의약품지정(BTD) 또는 EMA의 신속심사(PRIME)로 허가됐거나 이에 준하는 약제로 약평위가 인정하는 경우 등이다.
이 세가지 조항을 모두 만족하면 RSA 진입이 가능하다. 이 조건으로 약평위를 통과한 첫 번째 의약품이 사노피-아벤티스의 중증 아토피치료제 '듀피젠트(성분명 듀필루맙)'이다. 아직 약가협상이 완료되지 않았지만, RSA 대상 확대의 첫 수혜 제품이 될 가능성이 높다.
이제 관심은 후발약제의 RSA 진입 기전에 쏠린다. 만약 이 기전이 만들어진다면 혜택은 희귀질환치료제로 우선 돌아갈 수 있다.
희귀질환치료제의 경우 대상 환자 수가 적어 임상 데이터의 통계적 유의성 확보가 어렵다. 이 탓에 경평면제도 어렵고 대체약제 대비 높은 가격의 약가 산정도 어려운 상황.
더해 약가가 투명하게 공개되는 국내 일반 급여 등재의 특성 탓에 제약사는 부담을 안고 급여등재를 포기하는 사례가 있었다.
대표적인 사례가 베링거인겔하임의 특발성폐섬유증 치료제 '오페브(성분명 닌테다닙)'과 노바티스의 크리오피린 관련 주기적 증후군·신생아 발현 다발성 염증 질환 치료제 '일라리스(성분명 키나키누맙)'이다.
오페브의 경우 2015년 RSA로 등재된 후 특허까지 만료된 '피레스파(성분명 피르페니돈)'와 주적응증이 같다. 회사 측은 폐기능 감소 지연 효과 50%까지 입증한 데이터를 강조하고 있지만, 원하는 약가와 차이가 커 급여권 진입 시도를 멈춘 상태다.
노바티스의 일라리스 또한 두 가지 극희귀질환 적응증으로 허가를 받았지만, 긴급도입의약품 키너렛(성분명 아나킨라)과 악템라(성분명 토실리주맙) 대비 경제성평가를 통과하지 못했다.
이들 의약품은 희귀질환분야에서 효과를 자부하고 있다. 다만 급여 약가 책정에서 기존 대체의약품보다 우대를 받기 어려운 상황이다. 정부의 후발약제 RSA 진입 검토가 이들 의약품의 활로가 될지 관심이 쏠린다.
