투여 대상·평가 방법 등 세부 급여 인정기준 신설
유전성 희귀질환인 파브리병의 효소대체요법(ERT) 치료제 '파브라자임(아갈시다제 베타)'의 건강보험 급여기준이 명확해졌다. 그간 치료 현장에서 발생하던 문제들이 해소될 지 주목된다.
사노피-아벤티스 코리아는 1월 1일부터 파브라자임의 투여 대상과 평가방법 관련 세부 급여 인정기준이 적용됐다고 9일 밝혔다.
보건복지부는 지난달 17일 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 일부개정안을 통해 기존 급여 기준이었던 '파브리병의 특징적인 임상 증상' 조항에 신장 및 심장, 신경, 통증 등에 해당하는 항목별 투여 대상과 치료 평가방법 관련 세부 인정 기준을 명시했다.
투여 대상은 기존에 파브리병과 관련해 신장, 심장, 허혈성 혈관, 조절되지 않은 통증 등의 증상이 확인되는 경우에서 ▲사구체 여과율 감소(15≤eGFR<90ml/min/1.73m2(adjusted for age>40)) 2회 이상 ▲최소 24시간 간격 2회 이상 미세알부민뇨 검출>30mg/g(남성) ▲최소 24시간 간격 2회 이상 알부민뇨 검출>20㎍/min(남성), ▲단백뇨 동반>150mg/24hr(남성) ▲진행의 임상적 증거를 동반한 단백뇨 동반>300mg/24hr(여성) ▲MRI나 심초음파로 입증된 좌심실 비대 ▲임상적으로 유의한 부정맥 및 전도장애 등 ▲객관적 검사로 입증된 뇌졸중이나 일과성허혈발작 등 ▲항뇌전증약과/또는 최대용량의 진통제를 사용함에도 조절되지 않는 만성 신경병증성 통증 등 9개 요건 중 최소 1가지 이상의 파브리병 관련 임상 증상 또는 징후를 보이는 환자로 명확해졌다.
또한 치료에 대한 평가방법 항목으로 파브라자임 치료 시작 전 최초 평가를 실시한 후 매 6∼12개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 등) 또는 심기능 검사(EKG 등) 등을 통해 약제 투여 효과에 대해 종합적으로 평가하도록 권고사항이 추가됐다.
개정안은 소아 파브리병 환자에게도 동일하게 적용된다.
