8월 3일 식약처 적응증 확대 승인
BRCA 변이 관계없이 사용 가능
한국다케다제약이 판매하고 있는 난소암 치료제 제줄라(성분명 니라파립)이 1차 유지요법까지 적응증을 확대했다.
식품의약품안전처는 3일 1차 백금기반 항암화학요법에 반응한 난소암(난관암 또는 1차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법 적응증을 승인했다고 밝혔다.
제줄라는 BRCA 변이 여부와 상관없이 사용할 수 있는 PARP 억제제다.
기존 적응증은 ▲2차 이상의 백금기반 항암화학요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 백금민감성 재발성 고도장액성 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법 ▲이전에 3차 이상의 항암화학요법을 투여 받은 적이 있는 1)BRCA 변이(백금 민감성 여부에 무관) 또는 2)백금 민감성 상동재조합결핍(HRd) 양성인 재발성 난소암(난관암 또는 일차 복막암 성인 환자 포함)의 단독 치료 요법이었다.
이번 적응증 확대는 1차 백금기반 항암화학요법에 완전 또는 부분반응을 보인 난소암 성인 환자 733명을 대상으로 진행된 PRIMA 임상 연구를 근거로 이루어졌다 .
1차 유효성 평가 변수는 독립중앙심사위원회(BICR)가 평가한 무진행생존기간이었으며, 상동재조합결핍(HRd) 환자군과 전체 환자군(overall population)을 순차적으로 평가했다.
임상 연구 결과 제줄라는 상동재조합결핍(HRd) 환자군에서 위약 대비 2배 이상 긴 21.9개월의 무진행생존기간(PFS) 중앙값을 나타내며 질환 진행 및 사망에 대한 위험률을 57% 감소시켰다. 위약 투여군의 PFS 중앙값은 10.4개월로 나타났다.(HR 0.43; 95% CI, [0.31 to 0.59]; P<0.001)
전체 환자군의 PFS 중앙값은 제줄라군 13.8개월, 위약군 8.2개월로 타났다. 질환 진행 및 사망에 대한 위험률을 38% 감소시킨 것.(HR=0.62; 95% CI: [0.50, 0.76]; P<0.001)
안전성 프로파일의 경우 가장 흔한 이상반응은 빈혈, 혈소판감소증, 오심 등이었으며 체중 또는 혈소판 수치에 따른 개별 투여 용량에 따라 혈액학적 이상반응의 감소가 관찰됐다.
김승철 대한부인종양학회장은 "치료 옵션이 제한적이던 난소암 환경에서 혁신적인 약제로 등장한 제줄라는 BRCA 변이 혹은 HRd 여부와 관계없이 새롭게 진단된 난소암 환자에서 임상적 효과를 확인했을 뿐만 아니라 1일 1회 복용이 가능해 복약 편의성 또한 개선한 PARP 억제제"라고 설명했다.
이어 "이번 적응증 확대를 통해 이제는 난소암의 1차 치료 단계에서도 새로운 유지요법 옵션을 제시할 수 있게 됐다. 이를 통해 국내 환자들의 치료 선택의 폭도 더욱 다양해질 것"이라고 말했다.
