척수성 근위축증 환자 대상...식약처 15년 장기 추적조사 조건 허가
국내 두 번째 '첨단바이오의약품'...노바티스 "접근성 강화 노력"
한국노바티스의 척수성 위축증 치료제 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'가 국내 허가를 받았다. 1회 투약이 25억원에 달하는 초고가 약이라 향후 급여 적용 여부 등에 관심이 쏠린다.
식품의약품안전처는 졸겐스마를 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 28일 밝혔다.
적응증은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우다.
졸겐스마는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환인 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 정맥으로 단회(1회) 투여하는 치료제다.
결핍되거나 결함이 있는 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 제공해 SMA의 진행을 막는 기전으로, 기능을 하지 못하는 SMN1 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다.
22명의 제1형 SMA 환자를 대상으로 진행한 임상 3상인 STR1VE 결과에 따르면, 졸겐즈마는 환자의 14개월째 무사건생존을 유의하게 증가시켰다. 18개월 시점에서 20명의 환자(91%)가 보조호흡장치 없이 생존했으며 19명의 환자(86%)는 급식 튜브와 같은 비구강적 도움 없이 식사가 가능했다.
식약처는 졸겐스마를 장기추적 조사 대상 의약품으로 지정, 처음 판매한 날부터 1년마다 향후 15년간 이상사례 추적 내용 등을 보고하도록 했다.
현행 법률은 줄기세포나 동문의 조직·세로를 포함하는 첨단바이오의약품, 투여 후 일정기간동안 이상사례의 발생 여부를 확인할 필요가 있을 경우 해당 의약품을 장기추적조사 대상으로 지정해 5년 이상 30년 이내의 기간에서 추적 기간을 부여할 수 있도록 하고 있다.
식약처는 "이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"며 "앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리해 희귀·난치환자에게 새로운 치료 기회를 제공하도록 노력하겠다"고 밝혔다.
졸겐스마 국내 허가 작업이 마무리되면서, 관심은 건강보험 등재 여부에 쏠린다. 졸겐스마는 1회 투여로 치료 혜택을 기대할 수 있는 단회 투여 치료제지만, 그 비용이 25억원에 달한다.
조쉬 베누고팔 한국노바티스 대표는 "지속적으로 국내 SMA 환자를 위한 치료 환경 개선에 최선을 다할 것"이라며 "더 많은 환자들이 졸겐스마 치료를 하루 빨리 받을 수 있도록 접근성 강화에도 노력하겠다"고 밝혔다.
