9월 29일 의약품 신속심사 적용 기준 가이드라인 개정·배포
식품의약품안전처가 말기암 환자를 대상으로 하는 대규모 3상 임상시험, 이른바 치료적 확증 임상시험에 초기 암환자 참여를 허용하기로 했다.
식약처는 이 같은 내용으로 '의약품 신속심사 적용 기준 가이드라인'을 개정했다고 9월 29일 밝혔다.
식약처는 현재 치료제가 없는 환자나 새로운 치료제가 필요한 환자에게 치료 기회를 제공한다는 취지로, 3상 임상시험 완료 전 이라도 해당 시험 완료 후 자료를 제출하는 조건으로 허가를 먼저 내주는 '신속심사' 제도를 운영하고 있다.
주로 항암제들이 추가 임상 진행 및 그 결과 제출을 조건으로 신속심사 트랙으로 허가되는 사례가 많은데, 임상적 유익성을 입증하기 위한 환자 모집의 어려움으로 결과를 내지 못하는 경우가 적지 않다.
이에 식약처는 신속심사 가이드라인을 개정, 초기 암 환자도 조건부 허가 항암제 임상 3상에 참여할 수 있는 길을 열었다.
구체적으로는 '항암제의 경우 신속심사 근거 임상시험 대상 환자와 동일한 치료 단계의 환자를 대상으로 한 치료적 확증 임상시험 실시가 어려울 수 있으며, 이런 경우 임상적 유익성을 입증할 수 있을 것으로 예상된다면 같은 암종의 선행 치료 단계 환자를 대상으로 한 치료적 확증 임상시험 실시를 고려할 수 있다'는 내용을 가이드라인에 적시했다.
다만 그 운영에 있어서는 환자 안전을 위해, 질병 초기에도 말기의 임상적 효과와 안전성을 확인할 수 있는 암의 경우 등에 제한적으로 허용하며, 이 경우에도 의약품의 특성·대상 질환·국내외 심사사례를 종합적으로 검토하고 전문가들의 충분한 자문을 거쳐 엄격하게 적용하겠다고 덧붙였다.
식약처는 "미국 FDA·유럽 EMA 등 해외 규제기관의 심사기준을 반영해 조건부 허가 항암제의 3상 임상시험에 유연성을 부여하고, 환자의 치료 기회를 확대하기 위해 개정을 실시했다"며 "이번 가이드라인 개정이 조건부 허가 항암제의 3상 임상시험 수행에 도움을 주고, 항암제의 신속한 개발과 말기암 환자의 치료 기회 확대에 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대한다"고 밝혔다.
