약 지원받은 국내 환아 6명 단기 임상 결과, 국제 학술지 게재
"전체 환자서 운동능력 개선"...장기 효과·안전성 검증 '숙제'
노바티스의 지원을 받아 국내에서 '졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)'를 투여받은 척수성 근위축증(SMA) 소아 환자들의 임상 연구결과가 공개됐다.
첫 국내 환자 데이터로, 투약받은 6명의 환아 모두에서 운동능력 개선이 확인됐다는 내용이다.
다만 이들의 추적관찰기간은 투약 후 5∼17개월로, 여전히 약제의 장기적인 안전성과 효과성을 입증하는데는 한계가 있다.
노바티스는 채종희 서울의대 교수·이윤정 경북의대 교수·공주현 부산의대 교수 등 11명의 국내 연구진이 수행한 졸겐스마 단기임상 결과가 소아신경분야 국제 학술지 <Brain & Development>에 발표됐다고 1월 27일 밝혔다.
졸겐스마는 척수성근위축증 환자를 위한 원샷형 유전자치료제로, 1회 투약비용이 25억원에 달하는 초고가 약제다.
이번 연구는 노바티스가 약제 접근성 관리프로그램(MAP)이라는 이름으로 시행한 약제 지원사업의 일환으로 국내에서 졸겐스마를 지원, 투약받은 환자들의 경과 등을 담은 것이다.
노바티스의 지원을 받아 졸겐스마를 투약받은 국내 환자는 모두 6명이다. 환자 연령은 7개월∼ 24.7개월로 모두 만 2세 이하였으며, 5명은 SMA 1형, 1명은 SMA 2형이다.
이들은 모두 이전에 스핀라자(누시너센)로 4∼5회 가량 치료 받은 경험이 있었다.
연구에 따르면 투약 결과, 투약 후 5∼17개월 정도의 추적관찰기간 동안 6명의 환자 모두에서 운동능력 개선이 관찰됐다.
△필라델피아 아동병원 영아 신경근장애 검사점수(CHOP INTEND) △해머스미스 영아 신경근육 평가점수(HINE) △해머스미스 기능성 운동확대지수(HFMSE) 등 운동발달지표가 개선됐다는 설명이다.
연구진은 이 가운데, CHOP INTEND가 31점에서 62점으로 증가한 사례도 있었고, 인공호흡기 사용시간이 절반으로 줄어든 환자도 있다고 부연했다.
안전성 지표의 경우 간수치와 단핵수가 일정 기간 상승하는 경향을 보이거나, 백혈구 및 호중구 수치가 일시적으로 감소했으나 2~3개월 내 정상화됐다. 이상반응의 중증도는 각 환자 별로 다르게 나타났으며, 유의미한 부작용 및 합병증은 없었다고 보고됐다.
다만 이번 연구는 17개월 이하 단기임상 결과로, 장기적인 약제의 효과와 안전성 측면에서는 한계가 있다.
졸겐스마 국내 허가의 근거가 된 임상3상 STR1VE에서도 투약 후 14개월, 18개월 시점에서의 무사건 생존이나 운동능력 등이 평가대상이 됐었다.
이에 식품의약품안전처는 졸겐스마를 장기추적 조사 대상 의약품으로 지정, 처음 판매한 날부터 1년마다 향후 15년간 이상사례 추적 내용 등을 보고하도록 했다.
