젬백스, 식약처 승인 획득..."신경퇴행성질환 전반으로 적용영역 확장"
젬백스앤카엘은 3월 6일 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비(PSP) 치료제 후보물질 'GV1001'에 대한 국내 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 3월 7일 밝혔다.
임상시험은 서울특별시 보라매병원·서울대학교병원·분당서울대학교병원·삼성서울병원·경희대학교병원에서 진행된다.
PSP는 비전형 파킨슨 증후군이다. 보행장애·자세불안정성·인지저하·안구운동장애·수면 장애 등이 주된 증상으로, 환자들은 목의 근육이 경직되어 아래를 내려다보는 것이 어렵고 쉽게 잘 넘어진다.
발병 원인은 아직 다 밝혀지지 않았으나 타우 단백질 손상으로 인해 뇌 신경세포에 염증이 생기고 신경세포 사멸이 나타나는 등 전형적 신경퇴행성질환인 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사한 부분이 있다.
이에 젬백스는 GV1001이 PSP 치료에도 효과가 있을 가능성을 보고 전임상을 진행했다. 동물실험 결과, GV1001은 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여줬다.
GV1001은 인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 약물로 항노화, 항산화, 항염증 작용을 하는 것으로 알려진다. 회사는 GV1001이 알츠하이머병과 PSP 등 신경퇴행성 질환에서 뇌의 면역환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대하고 있다.
PSP 환자 규모는 미국 2만명, 주요 16개국 기준 26만명 정도로 추산된다. PSP는 비전형파킨슨증후군 중에서 치료가 힘든 대표적인 질환이기 때문에 이번 2상 임상시험에 성공한다면 파킨슨증후군 정복에도 한 발 가까이 다가갈 수 있게 된다.
이번 임상시험의 연구책임자인 이지영 서울의대 교수(서울특별시 보라매병원 신경과)는 "난치성 파킨슨증후군인 PSP에 대한 한국에서의 최초 임상시험이라는 데에 의미가 있다"며 "PSP 환자 대상 최초 단계의 임상시험으로, 먼 길을 가는 시작 단계"라고 밝혔다.
젬백스 관계자는 "알츠하이머병 2상 임상시험에 이어 PSP 2상 임상시험까지 진행하게 되면서, 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 적용 영역을 확장할 계획"이라며 "이는 15년 넘게 연구해 온 GV1001의 방향성에 대해 마침표를 찍는 것이고, 규모가 날로 커지고 있는 신경퇴행성질환 시장의 선두주자로 나가겠다는 의지를 분명히 하는 것"이라고 말했다.
