식약처, 소포성 림프종 3차 치료제로 적응증 확대 허가
완전 관해 69%·전체 반응률 86% '2상 임상' 결과 기반
CAR-T 치료제 '킴리아(성분명 티사젠렉류셀)'의 적응증에 '소포성림프종(FL)'이 추가됐다.
한국노바티스는 킴리아가 최근 식품의약품안전처로부터 재발성·불응성 소포성림프종 3차 치료제로 추가 허가를 받았다고 4월 5일 밝혔다.
이로써 킴리아의 국내 적응증은 3가지로 늘었다.
킴리아는 기존 ▲25세 이하 소아·젊은 성인 환자에서 이식 후 재발·2차 재발 이후 재발 또는 불응성 B세포급성림프성백혈병(ALL) ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성·불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL)을 적응증으로 가지고 있었다.
해당 적응증에 대해서는 지난해 4월 1일자로 건강보험 급여도 적용되고 있다.
이번 추가 적응증 허가는 재발성 또는 불응성 소포성림프종 성인 환자 97명를 대상으로 한 2상 임상연구인 'ELARA'를 기반으로 이뤄졌다.
재발성·불응성 소포성림프종 성인 환자에 킴리아를 투여했을 때 완전 관해(CR) 69.1%(65명)을 포함해 86.2%(81명)의 전체 반응률(ORR)을 기록했다는 결과다.
대부분의 환자는 투여 후 6개월 이내에 완전 관해로 전환됐으며, 완전 관해를 달성한 환자가 반응을 9개월 이상 유지할 확률은 87%였다. 12개월 째 무진행생존율(PFS)을 유지할 확률은 67%, 12개월 차에 전체 생존률(OS)은 95%를 기록했다.
노바티스는 조혈모세포이식을 했거나 국제소포성림프종예후지수가 높은 이른바 고위험 예후 그룹에서도 균일하고 일관된 완전 관해율이 확인됐다고 덧붙였다.
전영우 가톨릭의대 교수(여의도성모병원 혈액내과)는 "소포성림프종은 환자 스스로 질병을 인지하고 진단을 받을 때까지 오랜 시간이 걸려 질병이 상당히 진행된 상태로 초기 치료에 임하게 된다"며 "재발하거나 기존 치료에 불응한 환자들의 경우에는 치료 옵션이 더 적고, 한번 재발되면 이후 잦은 재발로 연계돼 질병의 예후 뿐만 아니라 환자의 삶의 질의 측면에서도 열악한 상황이었다"고 밝혔다.
전 교수는 "이번 적응증 확대로 완치 단계의 치료 종결까지도 바라볼 수 있는 치료 옵션을 국내 환자도 가질 수 있게 됐다"며 "킴리아의 다른 적응증처럼 국내 재발성 또는 불응성 소포성림프종 환자도 허가에 이어 실제 치료 접근성이 향상되길 기대한다"고 덧붙였다.
