고위험 임상연구 절차 줄이고, 임상연구 질환은 늘려 '활성화'
김영학 재생의료과장 "첨단재생바이오법서 '질환 삭제' 고민"
CAR-T 1호 고위험 임상 '순항' 힘 입어 절차 개선까지
보건복지부가 첨단재생의료기술 발전을 도모하기 위한 다각적 방안을 모색하고 있다. 당장 이 달부터 첨단재생의료 임상연구를 신청할 수 있는 첨단재생의료실시기관을 의원급까지 확대했고, 중장기적으로는 임상연구 대상 질환 확대를 추진 중이다.
특히 고위험 임상연구 제1호 과제로 주목받았던 소아백혈병환자 대상 CAR-T세포 치료제 연구과제에서 긍정적인 결과가 나오면서, 제도 개선 정당성에도 영향을 주고 있다. 첨단재생의료기술 발전에 대한 근거를 차곡차곡 쌓아가는 모양새다.
김영학 보건복지부 첨단의료지원관 재생의료과장은 12일 전문기자협의회와 만나 "바이오의약품 시장 내 첨단바이오의약품 점유율은 2030년 약 30% 정로도 대폭 확대 될 것"이라며 "희귀·난치질환자를 비롯해 보편적 치료 기회를 확대하고, 기술 발전을 뒷받침하기 위해 첨단재생의료 활성화를 추진 중"이라며 개선 배경을 설명했다.
보건복지부는 올해 4월부터 첨단재생의료실시기관 신청대상을 기존 병원급에서 의원급까지 확대했다.
첨단재생의료실시기관은 첨단재생의료 임상연구를 하기 위한 필요 조건. 2020년 상급종합병원, 2021년 종합병원·병원에 이어 모든 의료기관으로 대상을 전면 확대했다. 현재는 상급종합병원 35곳, 종합병원 25곳, 병원 4곳 등 총 64곳이 지정된 상태다.
김영학 과장은 "의원급에서도 신청 관련 문의가 많이 들어온다. 지속적인 관심을 표하고 있는 상태"라며 "의원급이라는 이유로 진입 자체를 막기보다는 지정 기준을 동일하게 운영하되 통로는 열었다. 동일한 심사·체크를 거치는데, 의원급이라고해서 막을 이유는 없다고 본다"고 설명했다.
신청대상을 확대했지만, 첨단재생의료실시기관 지정 기준은 모든 종병에 동일하게 적용된다. 이에 사실상 의원급에서의 참여가 활발하진 않을 것이란 전망도 나온다.
실제 첨단재생의료 임상연구제도는 시작된 이후 총 68건의 신청이 들어왔는데, 통과된 것은 20건 정도였다. 병원급 이상에서도 만만치 않은 기준이라는 얘기다.
김영학 과장은 "많은 곳이 들어오리라고 기대하진 않는다. 하지만 중위험이나 저위험 재생의료 임상연구의 경우, 의원급이 할 수 있을 것 또 공동 컨소시엄 형태를 활용할 수도 있다"고 짚었다.
첨단재생의료는 사람의 생명·건강에 미치는 위험도에 따라 '고위험·중위험·저위험'으로 분류된다. 예를 들어 중·저위험의 경우 본인세포로 배양을 하거나 장기 일부를 대체하는 수준이라면, 고위험은 타인의 세포를 활용하거나 인공장기·조직장기 등으로 완전히 대체 하는 경우를 포함한다.
이에 "오히려 상급종병에서 대부분 고위험 분야를 신청하고 있다는 점에서 의원급의 역할이 있을 거라고 본다"면서 의원급의 중·저위험군 참여에 대한 기대감을 표하기도 했다.
'고위험 재생의료 임상연구 심의절차'에 대한 개선도 추진 중이다.
고위험 임상연구 제1호 과제로 주목받았던 소아백혈병환자 대상 CAR-T세포 치료제 연구과제의 '순항' 역시 긍정적 영향을 준 것으로 보인다.
작년 4월 서울대병원은 CAR-T 세포 치료제를 투여한 1호 소아백혈병환자의 추적 골수검사 결과에서 백혈병 세포가 완전히 사라졌다고 밝혔다. 당시 환자는 특별한 부작용 없이 건강한 상태로, 현재까지 두 명의 환자에게 CAR-T를 투여한 상태다.
김영학 과장은 "1호 환자가 긍정적 결과를 보였다. 당초 5명에게 투여할 계획이었다가 최근 5명을 더 추가해 10명까지 투여하는 것을 심의하고 있다"며 "전반적으로 순조로운 진행이라고 평가 중"이라고 전했다.
다만 "아직 임상 종료 후 1·2상 등 결과가 나와야 허가절차를 밟게 된다. 식약처 허가까지는 한참 남았다고 볼 수 있다"며 "여러 연령층이 있기 때문에 확장 가능성 등에서 의미가 있다고 생각한다"고 덧붙였다.
정부가 현재 추진 중인 개선안 중 가장 큰 이슈는 고위험 재생의료 임상연구 심의절차 개선부분과 첨단재생의료 임상연구 대상 질환의 확대다. 이중 대상 확대는 법 개정이 필요한 사안인 만큼, 중장기 과제로 두고 추진 중이다.
먼저 고위험 재생의료 임상연구 심의절차 개선은 지난 2월 8일 식품의약품안전처에서 행정예고를 이미 진행한 사안. 심의절차의 기간을 단축하는 것이 목적인데, 연구자들이 '예측가능성'에 대한 요구를 반영했다.
현행에서는 심의위원회 검토→심의위원회 심의·의결→식약처 검토→식약처 승인을 거쳐 임상연구를 개시할 수 있다. 개정안에서는 식약처 검토를 심의위원회 검토 과정과 함께 진행토록 했다.
김영학 과장은 "위원회 검토와 식약처 검토에서 요구하는 자료와 방향성이 너무 달라서 자료를 준비하는 데 어렵다는 얘기가 많았다. 예측 가능성을 달라는 요구가 있었다"며 "개선안 이후에는 약 2개월 정도의 기간을 단축할 것으로 보인다. 제도가 안정화되면서 기간은 축소되는 경향을 보이고 있지만 대체로 7∼9개월 정도가 걸리고 있다"고 설명했다.
임상연구 대상 질환에 대한 확대의 경우, 아직 '초읽기'상태라고 정리했다. 정부 입법·국회 입법 등의 경로도 확정하지 못할 정도로 검토 단계라는 설명이다.
현재는 첨단재생바이오법에 따라 '첨단재생의료 임상연구' 대상자를 ▲대체치료제가 없거나 ▲생명을 위협하는 중대한 질환 ▲희귀난치질환법 제2조제1호에 따른 희귀질환 ▲이외 난치질환 등을 가진 사람으로 한정하고 있다.
김영학 과장은 "(국회 입법으로 추진할 경우) 국회에서도 심사를 하겠지만 현재 생각하는 것은 첨단재생바이오법에서 질환을 아예 없애는 방안이다. 생명윤리법에 인간 대상 연구에 대한 기준이 정해져 있다. 인간대상 연구에 대상이 되는 사람 정도로 일반적 정의를 하는게 더 맞지 않을까 생각한다"며 "아직 상의를 더 해봐야 한다. 다만 R&D로 임상연구비지원 사업을 하는 부분은 중대질환이나 희귀질환으로 구분해 정리할 것 같다"고 설명했다.
더불어 "현재도 대상 질환의 영역을 폭넓게 해석해 가능한 부분이 있다. 난치질환 등으로 신청해볼 수 있다"며 "폭넓게 질환을 인정한다는 점을 인식해, 많은 연구를 진행하셨으면 한다"고 강조했다.
