강희경 서울의대 교수 "제한적인 급여범위 안타깝다!"
크리스비타 FGG23 활성화를 억제하는 근본적인 치료법
"제한적인 급여 범위 탓에 적지않은 환자가 급여혜택을 받지 못하는 상황이 발생할 것 같아 안타깝다."
강희경 서울의대 교수(소아청소년과)가 8일 저인산혈증성(XLH) 구루병 치료제 '크리스비타(성분명: 부로수맙)' 급여승인을 계기로 열린 기자간담회에서 크리스비타 급여기준에 대한 아쉬움을 지적했다.
크리스비타는 XLH 구루병 치료제로 PHEX 유전자 돌연변이로 FGF23가 활성화돼 신장에서 인산염이 감소된 질환이다.
혈중 인산염 수치가 낮아 골연화증이나 관절통증, 치아농양, 골관절염, 골절 등이 발생한다.
크리스비타는 윤석열 정부 공약인 경제성 평가를 면제받는 신속등재 약제 1호로 기록됐다. 신속등재 제도는 사용되는 약제 중 동등한 약 또는 치료법이 없는 질환 분야에서 임상적으로 효과를 입증한 소아 대상 치료제의 경우 '경제성 평가' 단계를 넘어 신속히 임상 현장에서 사용할 수 있도록 등재하는 제도이다.
크리스비타는 5월 1일부터 심평원의 사전 승인을 거쳐 소아 XLH 구루병 치료제로 쓰인다.
크리스비타 등재 전까지 인산염과 비타민D를 다량 투여하는 치료법이 일반적이었지만 하루 4~6차례 투여받아야 하고 대략 30% 정도는 수술을 받아야 했다.
강희경 교수는 "부족한 인산염을 직접 투여하는 기존 치료 방식은 'FGG23'를 더욱 활성화해 인산염 재흡수 정도를 더 떨어트리는 악순환이 벌어지는 한계가 있었다"며 "크리스비타는 인산염을 추가하는 방식이 아닌 FGG23를 억제하는 근본적인 치료법으로 향후 치료 효과가 기대된다"라고 밝혔다.
크리스비타 급여기준은 기존 치료제(활성형 비타민 D 제제 등)를 6개월 이상 지속 투여했는데도 조절되지 않는 만 1세∼만 12세 X염색체 연관 저인산혈증성(XLH) 구루병 환자다.
성장지연이나 치아이상, 하지골변형, 두개골 조기융합, 두개골 내 압력 상승 등의 증상이 확인되고 'RSS(방사선학적 검사) 수치가 2점 이상, 저인산혈증(3.0mg/dL 미만)과 신장 인 소실(TmP/GFR 참고치 미만) 등이 입증돼야 한다.
다만 강희경 교수는 "급여기준이 까다로워지며 전체 환자의 40% 정도만이 크리스비타를 급여받을 수 있을 것으로 예상된다"며 급여기준 확대 필요성을 지적했다.
이상헌 한국코와기린 대표이사는 "저인산혈증성(XLH) 구루병이란 희소질환으로 고통받는 환자에게 근본적인 대안을 제시할 수 있게 됐다"며 "쿄와기린은 크리스비타처럼 치료제가 없는 희소질환 치료제 개발에 더욱 노력하겠다"라고 밝혔다.
