약평위 '에브리스디건조시럽' 급여적정성 인정
다발성골수종 치료제 메그발주·멜스팔수도 통과

한국로슈의 척수성 근위축증 치료제인 에브리스디건조시럽(성분명 리스디플람)이 약제급여평가위원회를 통과, 건강보험 적용을 받기 위한 조건을 충족했다.

건강보험심사평가원은 1일 제6차 약평위 심의 결과를 공개했다. 약평위는 이날 에브리스디건조시럽의 급여 적정성이 있다고 밝혔다.

에브리스디건조시럽 0.75mg/mL은 5q 척수성 근위축증의 치료에 쓰인다. 

척수성 근위축증(SMA, Spinal muscular atrophy)은 운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포(SMN, Survival Motor Neuron) 단백질이 결핍돼 운동 신경이 소실, 전신의 근육이 점차 약화되는 희귀 유전성 신경근육 질환이다.

에브리스디는 SMN2 유전자의 RNA(pre-mRNA)에 결합해 유전자 돌연변이로 인한 결함 부분을 보완한다. 생존운동신경세포(SMN) 단백질의 농도를 증가시키고 유지하는 것이 기전이다. 

SMA 치료제 중 유일한 경구제로, 주사 치료제인 유전자 치료제인 스핀라자(뉴시너넨)와 졸겐스마(오나셀노진아베파르보벡)은 이미 보험급여에 등재된 바 있다.

같은 날 멜팔란염산염 성분의 다발성골수종 치료제 2개 역시 급여 적정성을 인정받았다.

약평위는 에이스파마의 메그발주50밀리그램과 에이치오팜의 멜스팔주50밀리그램에 대해서도 급여 적정성이 있다고 결론내렸다.

약평위 관문을 통과한 약제는 공단이 대표하는 보험자와의 약가협상과 건강보험정책심의위원회의 의결을 거친 뒤 급여를 인정받을 수 있다.

홍완기 기자 다른기사 보기