한승민 연세의대 교수 16명 혈우병 환자 연구결과 게재
연평균 출혈 빈도 10.5회→0회…약물관련이상반응 없어
A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'를 투약한 성인 환자의 '연평균 출혈 빈도(ABR)'가 한 건도 발생하지 않은 것으로 조사됐다. 소아 환자는 0.35회의 ABR를 기록했다.
헴리브라 투약 전 성인 환자의 ABR는 14.5회, 소아는 7,0회였다. 헴리브라 투여 후 환자의 '연평균 관절 출혈 빈도 중간값(AJBR)'은 소아와 성인 모두 한 건도 발생하지 않았다.
치료가 필요한 출혈이 발생하지 않은 '무출혈(Zero Bleed) 환자'는 9명으로 56.3%로 집계됐다. 이상반응은 한 건도 없었다.
한승민 연세의대 교수(소아청소년과) 연구팀은 국내 중증 A형 혈우병 항체 환자 16명(성인 9명·소아 7명)을 대상으로 한 이같은 연구결과를 최근 국제학술지 <헤모필리아(Haemophilia)>에 게재했다.
이번 연구는 2021년 3월부터 2022년 10월까지 6개월 이상 헴리브라를 투약받은 환자를 대상으로 했다.
국내 중증 A형 혈우병 항체 환자를 대상으로 헴리브라의 약효와 안전성을 평가한 리얼월드 데이터 연구결과가 국제학술지에 게재된 것은 이번이 처음이다.
헴리브라는 혈우병 환자에게 부족한 혈액응고 제8인자를 모방한 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 8인자 제제에 내성이 있는 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다.
최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다. 지난 5월 보건복지부는 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지로 헴리브라의 건강보험 급여를 확대했다.
한국혈우재단이 발간한 <2021 혈우병백서>에 따르면 국내 A형 혈우병 환자는 1778명이며 이 중 항체(고항체) 환자 26명을 포함한 중증 환자는 1270명(71.4%)에 이른다.
JW중외제약은 "국내 중증 A형 혈우병 항체 환자의 헴리브라 데이터를 통해 약효와 안전성을 확인했다"라며 "비항체 중증 환자까지 건강보험 급여가 확대된 만큼 환자는 더 많은 혜택을 입을 것"이라고 밝혔다.
헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 판권을 확보했다.
