SMA 치료제 '스핀라자·에브리스디' 포함 11항목 개정
중단기준 '개선' 정의 구체화…교체·병용, 급여 인정 안 돼
척수성근위축증(Spinal Muscular Atropy, SMA) 치료제 '스핀라자(성분명 뉴시너센, 바이오젠 코리아)' 급여 기준이 확대된다. '에브리스디(성분명 리스디플람, 한국로슈)' 급여기준은 새롭게 신설된다. 시행은 오는 10월부터다.
보건복지부는 22일 스핀라자·에브리스디 등 11항목에 대한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안'을 행정예고했다. 의견조회기간은 25일까지로, 별다른 이견이 없을 경우 10월부터 개정된다.
여기서 에브리스디의 경우 새롭게 급여를 적용받는다. 그렇다면 10월 전 비급여로 에브리스디를 투여중인 환자는 어떻게 급여를 적용할까?
보건복지부는 "최초 비급여 투여 시작 시점에 에브리스디 급여기준 상 투여기준을 만족하고, 요양급여 사전심사 신청시 중단기준에 해당하지 않는 경우 급여를 인정한다"고 설명했다.
급여 적용된 시점으로부터 4개월간 투여를 인정하되, 최초 비급여 투여시작 시점 기준으로 운동기능평가 결과를 확인해 중단기준을 적용한다.
다만 "이같은 경과조치는 한시적인 것으로, 2024년 2월 29일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"고 덧붙였다.
스핀라자·에브리스디는 모두 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로 △증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우이거나 △SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~ Type 3 이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 환자가 투여 대상이다.
스핀라자의 경우 '만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현'이라는 조건이 삭제, 기준이 완화됐다. 에브리스디 역시 같은 기준을 적용했다.
다른 척수성 근위축증 치료제를 투여한 환자의 경우나 교체투여나 병용투여에 대해 급여를 인정하지 않는다.
다만 스핀라자주 투여 중 개선이 확인되고 중단기준에 해당하지 않으나, 에브리스디로 교체투여가 필요한 임상적 사유가 있는 것으로 위원회가 판단한 경우 한 번의 교체투여가 가능하다.
운동기능 평가방법은 투여 시점 연령에 따라 분류했다. 운동평가도구가 제한적이라는 지적이 제기된 바 있는데, 이번 개정에서 평가도구를 늘렸다.
생후 24개월 이하는 CHOP-INTEND를 주평가도구로한다. HINE-2는 보조평가도구로 필요시 진행한다.
생후 24개월 초과의 경우 HFMSE를 주평가도구로 하는 것이 원칙이다. 다만 보조평가도구로 RULM을 사용할 수 있고, non-sitter 환자인 경우 CHOP-INTEND(만 5세 미만까지), CHOP-ATEND를 사용할 수 있다.
운동기능평가도구 전환이 필요한 경우에는 전환시점 이후로 두 가지 운동기능평가결과를 3회 동안 중복해 제출해야 한다.
중단기준에서 언급하는 '운동기능 개선'에 대한 정의도 명시했다.
포괄적'개선'의 개념으로는 운동기능평가도구별 임상적으로 의미있는 개선(Minimal Clinically Important Difference)으로 정리했다.
여기서 운동기능 평가도구별 '개선'의 정의를 다시 구체화했다.
△HINE-2는 kick 점수 2점 이상 증가하거나 그 외 항목(voluntary grasp 제외)에서 1점 이상 증가 △CHOP-INTEND(CHOP-ATEND)는 총점 4점 이상 증가 △HFMSE는 총점 3점 이상 증가 △RULM은 총점 2점 이상 증가를 각각 '개선'으로 본다.
중단기준은 영구적 인공호흡기 사용이 필요한 경우 또는 운동기능의 개선 또는 개선 후 유지를 2회 연속 입증하지 못한 경우다. 단, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려하여 위원회에서 판단토록 여지를 뒀다.
에브리스디에 대한 투여 및 약제 관리 기준도 정했다.
원내 처방을 원칙으로 하고, 장기처방 시 1회 처방 용량은 퇴원 및 외래의 경우 최대 2병으로 한다. 또 '환자용 투약일지'를 환자 또는 보호자가 작성하고 이를 요양기관이 관리해야 한다.
처방은 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의가 해야 하며 식약처 허가사항에 따라 투여하기 전 의료전문가가 조제해야 한다.
