차병원그룹 차바이오앤디오스텍(대표 황영기)은 "동종배아줄기세포 유래 망막색소상피세포"를 이용한 '건성 노인성 황반변성증'(Dry-AMD)에 대한 임상시험 1상과 2상a 신청서를 식품의약품안전청에 제출했다고 16일 밝혔다.
이번 임상 시험 신청은 지난 5월 이미 임상시험 승인을 받은 희귀실명질환인 '스타가르트병'에 이은 두 번째다. 이번에 신청한' 건성 노인성황반변성증'의 경우 최근 환자가 급증하고 있지만 치료제가 없어 앞으로 상용화 할 경우 실명위기 환자 치료에 획기적인 전기가 마련돼 전 세계적으로 큰 파급력을 가져 올 것으로 보인다.
차바이오앤디오스텍의 황반변성 줄기세포치료제는 미국 ACT사와의 공동 연구개발의 성과로 이미 미국 FDA로 부터 2011년 1월 노인성황반변성증에 대한 임상시험 승인을 받은 바 있다. 이번에 식약청으로부터 임상시험 허가를 받으면 스타가르트병과 함께 한국과 미국에서 공동으로 시험을 진행한다.
노인성 황반변성 세포치료제는 전임상시험(동물실험)에서 큰 치료효과를 보여, 임상시험에서도 빠른 결과가 예상됨에 따라 세포치료제로 상용화될 가능성이 매우 높은 것으로 알려지고 있다. 현재 황반변성 치료제 글로벌 시장규모는 약 4조원으로 추정된다.
정형민 차바이오앤디오스텍 사장은 "지난 5월 스타가르트병에 대한 임상승인을 이미 받은 바 있어 이번 임상 승인에 대한 기대감도 높다" 며 "향후 개발이 완료 될 경우 황반변성으로 고통 받고 있는 많은 환자들에게 큰 희망이 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.
차바이오앤디오스텍과 ACT사는 배아줄기세포 유래 망막색소상피세포 치료제를 2건의 임상시험 허가 외에도 2010년 3월 스타가르트병에 대해서는 미국 보건성으로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다. 이에따라 세금공제 혜택을 비롯해 임상시험을 위한 자금지원 획득 기회· FDA 승인 가속화·약품 승인에 대한 최대 7년 동안의 마케팅 독점 허락 등 여러가지 혜택을 받을 수 있어 향후 빠른 임상시험 전개에 도움을 줄 것으로 기대된다.
현재 차바이오앤디오스텍 정형민 사장팀은 국내에서 RPE Cell을 생산할 수 있는 설비와 기술을 갖추었고, 다른 줄기세포치료제에 비해 임상시험기간이 짧아 세계 첫 배아줄기세포 세포치료제의 상용화에 대한 기대감을 높이고 있다.