매주 1회 정기 투여가 출혈발생률 낮춰
화이자, "연간 혈우병 관리안 제시" 의미 부여
유지요법은 매주 한 차례씩 베네픽스 100IU/kg를 투여하는 것을 말하며 보충요법은 의료진이 필요하다고 판단할 때마다 비정기적으로 베네픽스를 보충하는 방법을 의미한다.
화이자는 최근 유전자재조합 제제인 베네픽스 유지요법 효과에 대한 글로벌 3상 임상연구 결과를 발표했다. 베네픽스를 매주 1회 투여한 혈우병B 환자의 연간 출혈발생률이 유의하게 감소한 것으로 나타났다.
중등증 중증 혈우병B 환자 25명을 대상으로 1년간 유지·보충요법의 효과를 비교했다.
비교결과 베네픽스 보충요법의 경우 연간 출혈발생률 중앙값이 '33.6'이였던 것에 비해 유지요법은 '2'에 그친 것으로 나타났다. 유지요법을 했을 때 연간 출혈발생률을 94%나 줄인 결과다. 연간 출혈발생률 중앙값은 혈우병 유지요법의 효능 평가를 위해 사용되는 척도다.
연간 출혈발생률 평균값의 경우도 유지요법이 보충요법'32.9'보다 크게 낮은 '3.6'을 기록해 출혈발생률 평균값도 유지요법보다 89%나 줄었다.
베네픽스 유지요법이 보충요법 대비 자발성 출혈과 외상성 출혈 발생 모두 낮춘다는 사실도 확인했다. 자발성 연간 출혈발생률 중앙값은 보충요법이 '22.4'였으며 유지요법은 '1'이었다. 외상성 연간 출혈발생률 중앙값은 보충요법 '4.1', 유지요법은 '1'에 불과했다.
연구기간 동안 시행한 1254회의 유지요법 중 투여 48시간 이내 발생한 자발성 출혈은 단 한 건도 없었으며 유지요법 중에 출혈이 발생한 환자 중 대부분인 '82.1%'는 베네픽스를 1회 투여 받은 후 출혈이 멈췄다.
유지요법 치료 기간 중 보고된 이상반응은 관절통(20%)과 상기도 감염(20%)·치통(20%)·발열(16%)·두통(16%)·인후염(12%)·요통(12%)·국부 부종(12%)이었다. 제품 관련 항체 발생, 혈전성 증상 및 알러지 반응은 관찰되지 않았다.
로마노 화이자 수석 부사장은 "이번 결과는 유지요법이 혈우병 관리에 있어 가장 중대한 연간 출혈횟수를 낮춘다는 사실을 임상적으로 뒷받침한다"고 의미를 부여했다.
