사전승인제 운영 및 성과기반 환급·총액제한 등 재정분담 조건
대웅제약 P-CAB 신약 '펙수클루'·셀트리온 '도네리온' 조건부 급여
현존 최고가 치료제로 알려진 한국노바티스의 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)'가 약제급여평가위원회를 넘어, 건강보험 진입을 눈 앞에 두게 됐다.
공은 보험자인 국민건강보험공단과 한국노바티스 간의 약가협상으로 넘어간다.
건강보험심사평가원은 5월 12일 약제급여평가위원회를 열어 졸겐스마 급여 적정성을 심의한 결과, "급여의 적정성이 있다"는 결론을 내렸다고 밝혔다.
졸겐스마는 척수성 근위축증 환자를 위한 원샷형 유전자치료제다.
병의 원인이 되는 망가진 유전자(SMN1)를 대신해, 해당 유전자의 기능을 할 수 있는 유전자 기능 대체본을 체내에 넣어주는 방식으로 질병의 진행을 막는 역할을 한다.
국내에서는 지난해 5월 두번째 첨단바이오의약품으로 허가를 받았다.
제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나, 생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 돌연변이 척수성 근위축증 환자 치료제로다.
다만, 1회 투약 비용은 대략 25억원 선으로 고가다. 세계에서 가장 비싼 약이라는 별칭이 붙은 이유다.
이에 약평위에서도 적정한 재정분담안을 급여 적용의 조건으로 내세웠다. 급여 투약 전 사전승인을 받도록 하고, 앞서 급여된 킴리아와 동일하게 환자단위 성과기반 위험분담과 총액제한 등을 적용해야 한다는 얘기다.
이날 약평위는 한국릴리의 편두통 예방약 '엠겔러티(갈카네주맙)'에 대해서도 급여 적정성을 인정했다. 엠겔러티도 졸겐스마와 함께 다음 단계인 약가협상으로 넘어간다.
반면, 함께 심의 테이블에 올랐던 국내 신약들은 절반의 성공에 그친 성적표를 받았다. 급여권에 들어가려면 생각했던 것보다 약가를 낮춰야 한다.
약평위는 이날 대웅제약의 미란성 위식도역류질환 신약 '펙수클루(펙수프라진염산염)'와 셀트리온의 알츠하이머형 치매치료제 '도네리온/도네시브 패취(도네페질)'에 대해 조건부 급여 결정을 내렸다.
제약사가 평가금액 이하의 약가를 수용할 때 급여의 적정성을 인정할 수 있다는 판단이다.
펙수클루는 대웅제약이 개발한 위식도역류질환 신약으로, 위벽에서 위산을 분비하는 양성자 펌프를 가역적으로 차단하는 P-CAB 제제다.
34번째 국산신약으로 지난해 품목허가를 획득, 관련 시장을 선점한 HK이노엔의 '케이캡'과의 일전을 준비하고 있다.
