한국노바티스 면역혈소판감소증 치료제…6월부터 급여기준 확대
글로벌 진료지침 실제 적용 길 터…"미충족 수요 해결 처방 확대 기대"
한국노바티스의 면역성혈소판감소증 치료제 레볼레이드(성분명:엘트롬보팍 올라민)가 6월부터 비장절제술 없이 급여 처방이 가능해졌다.
한국노바티스는 레볼레이드의 건강보험 급여 인정 투여 대상이 1일부터 확대됐다고 밝혔다. 급여기준은 '코르티코스테로이드와 면역 글로불린에 불응인 비장절제 환자/코르티코스테로이드와 면역글로불린에 불응인 비장절제술이 의학적 금기인 환자'에서 '코르티코스테로이드와 면역 글로불린에 불응인 환자'로 개정됐다.
레볼레이드는 코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않는 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소증 환자에서 대표적인 TPO-RA(TPO-Receptor Agonist·혈소판 작용체 수용제) 치료제다. TPO 수용체를 자극해 혈소판 생성을 증가시키는 기전을 통해 혈소판 생성 기능을 촉진함으로써 면역성 혈소판 감소증을 효과적으로 치료한다.
EXTEND 3상 임상연구에서는 면역성혈소판감소증 환자에서 장기치료 효과와 환자 삶의 질 개선 혜택도 확인했다.
추적기간 최대 8.8년(중앙값 2.4년)의 장기연구 결과, 임상 연구 2주차에 혈소판 수 중앙값이 50X10썗/L 이상으로 증가했으며, 85.8%의 환자가 구제 치료(Rescue Therapy)없이 최소 1회 이상 혈소판 수 50X10썗/L 이상을 달성했다. 또 52%의 환자에서 이런 반응이 최소 25주 이상 지속되는 등 빠른 혈소판 반응과 효과의 장기 유지 결과와 함께 출혈 위험을 베이스라인 대비 절반 이상 감소시키는 임상적 유용성을 확인했다. 또 치료 3개월 이내에 환자들이 가장 큰 어려움을 호소하는 피로감 개선 효과를 보였다. 이 효과는 5년 이상 지속되며 전반적으로 환자 건강관련 삶의 질을 개선한 것으로 나타났다.
면역성 혈소판감소증 환자에서 비장절제술은 혈소판이 파괴되는 장기인 비장을 제거함으로써 혈소판 수치를 증가시키는 방법이지만, 비장절제술 이후 전신 마취 관련 사망률 및 감염, 정맥혈전색전증과 같은 장기 합병증 등 부작용 우려가 있다. 그동안 면역성 혈소판 감소증 환자들이 레볼레이드를 급여 처방받기 위해서는 비장절제술을 선행해야 했다.
이번 급여 확대를 통해 비장절제 선행조건 없이도 급여 처방이 가능해져 환자들의 치료부담 감소와 함께 국내외 가이드라인 권고사항인 TPO-RA치료제 우선 사용이 실제로 적용 가능해졌다.
국내외 가이드라인은 면역성혈소판감소증 환자에서 비장절제술보다 레볼레이드와 같은 TPO-RA치료제를 우선 권고하고 있다.
미국혈액학회와 국제컨센서스보고서 등 주요 글로벌 가이드라인에서는 비장절제술보다 TPO-RA 치료제를 우선적으로 권고하고 있으며, 국내 역시 지난해 3월 대한혈액학회가 발표한 면역성 혈소판 감소증 관리 지침 업데이트에서도 면역성 혈소판 감소증 환자 치료에서 비장절제술보다 레볼레이드와 같은 TPO-RA치료제를 권고했다.
장준호 성균관의대 교수(삼성서울병원 혈액종양내과)는 "면역성혈소판감소증 치료에서 레볼레이드와 같은 TPO-RA치료제가 비장절제술에 앞서 권고되고 있지만, 급여 처방을 위해 여러 부작용에도 비장절제술을 선행해야 했다"라면서 "이번 급여 확대로 인해 국내 면역성혈소판감소증 환자들이 업데이트된 진료지침에 맞는 치료를 받을 수 있게 됐다. 앞으로 더 많은 환자들이 레볼레이드의 치료 혜택을 받을 수 있을 것으로 기대된다"고 설명했다.
이지윤 한국노바티스 상무(혈액암사업부)는 "보험급여 확대를 통해 면역성혈소판감소증 환자들이 미충족 수요가 해결될 수 있는 기반이 마련됐다. 국내 환자들이 경제적 부담을 줄이며 진료 지침에 맞는 치료를 받을 수 있도록 한국노바티스가 해온 노력이 결실을 맺어 기쁘다"라면서 "앞으로도 국내 면역성혈소판감소증 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하며 온전히 치료에만 집중할 수 있는 환경을 조성하기 위해 노력을 아끼지 않을 것"이라고 덧붙였다.
