노바티스가 개발하고 있는 약물인 INC424(룩솔리티닙)가 현재 적절한 치료제가 없는 골수섬유증 환자 치료에 효과가 있다는 것을 입증한 두 건의 주요 제3상 임상시험 결과가 나왔다.
경구용 선택적 야누스 키나제(JAK)억제제인 INC424 는 JAK 돌연변이에 의한 적혈구 증가로 발병하는 희귀 혈액암 치료제로 개발 중인 임상약물로 미국의 바이오테크 '인사이트 (Incyte)' 사로부터 라이센스를 받았다.
INC424를 현재 사용되는 최적의 치료제(BAT)와 효과를 비교한 COMFORT-II 연구는 219명의 골수섬유증 환자들을 대상으로 유럽 내 56개 임상 기관에서 실시됐다.
이 연구결과에 따르면 치료 48주 후에 INC424로 치료한 골수섬유증 환자의 28.5%에서 비장 용적 크기가 35% 이상 감소를 보인 반면 BAT 치료군에서는 같은 정도의 비장크기 감소를 보인 환자가 없었다.
또 치료 24주 만에 INC424 투여 환자의 31.9%에서 비장 용적 크기를 35% 이상 감소를 보인 반면, 대조군에서는 나타나지 않았다. 더욱이 INC424 치료군의 전반적인 삶의 질과 기능, 증상이 대조군에 비해 현저하게 개선됐다．
한편, 인사이트사에서 진행한 COMFORT-I 임상연구는 309명의 환자들 대상으로 미국·캐나다·호주 89개 센터에서 진행됐으며 INC424 치료 24주 후의 효과를 관찰하기 위해 실시된 위약대조 임상이다.
COMFORT-1 연구 결과, INC424 투여환자의 41.9%에서 치료 24주째에 비장의 용적이 최소 35% 감소한 데 비해 위약군에서는 단 0.7%의 환자들에서만이 35%이상의 비장크기 감소를 보였다． 또 증상을 완화시키고 비장 크기를 임상적으로 적절한 기간 동안 감소시키는 등 주요 이차유효성 평가기준에 유의하게 도달했다．
골수섬유증은 골수 기능부전과 비장비대증 (비종) 혹은 중증의 합병증을 일으키는 다양한 증상을 수반하는 희귀혈액암이다. 이 질환은 삶의 질을 유의하게 저하시키고 생존기간을 단축시킨다.
골수섬유증은 혈액 세포 생성을 관리하는 JAK 경로의 비정상적인 신호에 의해 유발되며 현재 적절한 치료법이 아직 없는 상황이다. 신호가 비정상적으로 전달되면 혈액 세포의 생성을 저해해 비장을 확대시키고 다른 중증의 합병증을 유발한다.
