재발한 항아쿠아포린-4 항체 양성 시신경 척수염 범주 질환 새 옵션
발작성야간혈색소뇨증·비정형 용혈성 요독증후군에 이어 추가 승인
알렉시온의 솔리리스(성분명: 에쿨리주맙)가 18일 발작성야간혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료에 대한 기존 적응증을 '항아쿠아포린-4(AQP4)항체 양성인 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD)'까지로 확대 승인받았다.
스테로이드나 면역억제요법 등의 기존 치료에도 재발한 시신경 척수염 치료의 새로운 옵션이 될 것으로 기대된다.
한독이 솔리리스의 국내 공급을 담당하고 있다.
시신경 척수염 범주 질환(NMOSD)은 중추신경계를 면역체계가 공격하는 희소하고 심각한 자가면역질환이다. 주로 시신경과 척수에 영향을 미친다.
시신경 척수염의 흔한 증상은 시신경염과 횡척수염이다.
시신경염은 실명을 포함한 시각 문제를 일으킨다. 횡척수염은 마비를 포함한 이동 장애가 발생한다.
특히 시신경 척수염은 면역억제요법으로 치료를 받더라도 25~60%가 지속해서 재발한다.
재발하면 예후가 좋지 않다. 뇌, 시신경, 척수를 훼손해 장애를 일으킬 수 있다. 솔리리스는 시신경 척수염의 재발을 방지할 수 있다.
2019년 에 발표된 솔리리스 3상(PREVENT)에 따르면, 솔리리스를 투여한 AQP4항체 양성인 시신경 척수염 범주 질환 환자 중 98%가 48주차까지 재발하지 않았다. 위약군 중 63% 역시 재발하지 않았다.
144주차에서는 솔리리스 치료군의 무재발률은 96%, 위약군은 45%였다.
면역억제요법의 병용없이 솔리리스로만 치료받은 환자군을 대상으로 한 분석에서는 솔리리스 단독으로 치료받은 환자(n=21)의 무재발(relapse-free)률은 48주와 144주 차 모두 100%였다.
위약군(n = 13)은 48주차 60.6%, 144주차 20.2%였다.
한독은 최근 발작성야간혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독증후군 치료제 '솔리리스', 폐동맥고혈압 치료제 '트라클리어', '옵서미트', '업트라비', 중증 간정맥폐쇄병 치료제 '데피텔리오', 파브리병 치료제 '갈라폴드' 등 혁신적 회소질환 치료제 국내 공급에 적극 나서고 있다.
