마드리갈 파마슈티컬스 '레스메티롬' FDA 승인
비대상성 간경변 환자는 피해야…부작용 '설사·메스꺼움'
세계 최초의 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제가 나왔다.
미국 식품의약국(FDA)는 14일 MASH 성인 환자에 대한 최초의 치료제로 미국 제약사인 마드리갈 파마슈티컬스의 레즈디프라(성분명 레스메티롬)를 신속 승인했다고 밝혔다. 제약계는 2026년 약 33조원의 새로운 MASH 글로벌 시장이 열릴 것으로 진단했다.
MASH의 기존 명칭은 'NASH(비알콜성 지방간염)'. 글로벌 주요 간 학회에서 공동 입장문을 통해 작년 11월 부터 명칭을 변경했다.
레즈디프라는 1일 1회 경구 복용제다. 간 지향성 갑상선 호르몬 수용체(THR)-β 작용제로, 비알코올성 지방간염의 주요 근본 원인을 표적으로 삼도록 설계됐다. 섬유화 2기부터 3기에 해당하는 중등도에서 진행된 간 섬유증을 가진 MASH 환자에게 적응증이 있고, 식이요법 및 운동과 함께 사용해야 한다.
니콜라이 니콜로프 FDA 약물평가연구센터 박사는 "이전에는 눈에 띄는 간 흉터가 있는 MASH 환자에게 간 손상을 직접적으로 해결할 수 있는 약물이 없었다"며 "이번 승인으로 이러한 환자들에게 식이요법과 운동 외에 처음으로 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다"고 의의를 전했다.
비알코올성 지방간 질환(NAFLD)이 진행되면 간 섬유화 및 기능 장애로 이어져 이식 및 간세포암의 위험이 높아질 수 있는 MASH가 발생한다.
현재 진행 중인 3상 임상시험인 MAESTRO-NASH 연구 결과에 따르면, 레즈디프라 80mg을 투여한 환자의 25.9%, 100mg을 투여한 환자의 29.9%에서 섬유화가 악화되지 않고 MASH가 해소됐다. 위약은 9.7%에 그쳤다(위약과의 두 비교 모두 P<0.001).
마드리갈 파마슈티컬스는 "임상시험에는 간 생검 결과 중등도 또는 진행성 간 흉터가 있는 MASH로 인한 염증이 있는 환자만 포함됐지만, 이 약의 처방 정보에는 진단을 위한 생검 요건이 포함돼 있지 않다"고 설명했다.
MAESTRO 연구자인 스티븐 해리슨 피나클 임상연구 박사는 "두 건의 대규모 3상 MAESTRO 연구에서 생성된 강력한 효능 및 안전성 데이터를 바탕으로 레즈디프라가 중등도에서 진행된 간 섬유증을 가진 MASH 환자를 위한 기본 치료제가 될 것"이라고 기대했다.
국내 MASH 환자는 지속해서 증가하는 추세다. 건강보험심사평가원은 2021년 기준 40만5950명의 MASH 환자가 집계됐다고 밝혔다. 5년 사이 40%가 증가한 수치다.
레즈디프라는 비대상성 간경변 환자에게는 사용해선 안 된다. 치료를 받는 동안 간 기능 악화의 징후나 증상이 나타나면 사용을 중단해야 한다. 레즈디프라 치료 환자에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 설사와 메스꺼움이었다.
