젬백스, 'Neuro2024' PSP 2a임상결과 발표 영상 공개
세계적 석학·환자단체 지지 잇따라…"혁신성 알리겠다"
젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 2a상 임상시험 결과를 상세하게 공유할 계획이다.
젬백스는 24일 캐나다에서 열린 'Neuro2024'에서 발표한 영상을 공개하고, 국내외 석학, 전문가들과 함께 임상시험의 의미와 가치를 설명하는 자리를 곧 마련하겠다고 밝혔다.
PSP는 희귀질환이자 아직까지 치료제가 없다. 질환 극복을 위한 많은 연구가 진행됐지만, 질병의 진행을 지연하는 경향성조차 발견하지 못했다.
학계에서는 GV1001에 대해 증상 완화제 정도가 아니라 근본적인 치료제로서 가능성을 보였다는 평가가 이어지고 있다.
Neuro2024 발표 자료에 따르면 GV1001 0.56mg 투여군에서 우수한 효과를 보였고, 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 높은 가능성을 확인했다.
젬백스는 이번 임상시험의 결과를 알리기 위해 Neuro2024 학회를 개최한 CurePSP와 협의해 GV1001의 임상데이터가 담긴 발표 영상 전체를 공개한다. 이에 함께 글로벌 임상시험 수탁기관 아이콘(ICON)의 피터 슐러(신경과 전문의) 신약개발 수석부사장이 임상 결과와 미국·유럽을 포함한 글로벌에서의 임상 3상 진입 승인 가능성에 대 설명하는 자리를 마련할 예정이다.
또 임상시험 연구책임자인 이지영 서울의대 교수(서울특별시보라매병원 신경과)가 직접 PSP 질환과 임상 연구의 가치를 설명하는 기자회견도 진행한다.
CurePSP 임원진도 곧 내한해 PSP 임상 진행과 글로벌 3상 임상시험 진행의 구체적 협력 방안을 도모한다. CurePSP는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반 비영리 자선 단체로, PSP, 대뇌피질기저핵변성(CBD) 등에 대한 발병 원인과 치료제에 대한 혁신 연구를 지원하고 있다.
희귀질환 치료제 개발의 경우, 2a상 임상시험에서 유의미한 경향성을 확인하면 바로 3상 임상 진입이 가능하다. 관련 분야 세계 전문가들도 PSP와 같이 치료제가 없는 질환의 임상시험은 미국식품의약국(FDA)이 적극적으로 검토할 것이라는 중론이다.
젬백스는 이번 임상을 통해 상업화를 위한 임상시험의 중요한 근거와 성공적인 임상 디자인 데이터를 확보한 만큼 글로벌 3상 임상시험 추진에 박차를 가할 방침이다. 이미 미국, 영국 등 5개국 49개 전문기관이 관심을 보였고, 이 중 22곳은 선정을 완료하고 본계약을 앞두고 있다.
젬백스 관계자는 "한국의 작은 신약개발 회사에서 PSP라는 희귀질환 치료제 개발에 나서 글로벌 신약개발 판도를 바꿀 만한 성과를 도출하였음에도 국내에서 그 가치를 제대로 인정받지 못하고 있는 것 같아 안타깝다"라면서 "이번 기회를 통해 임상 성과를 제대로 알리고, 더 나아가 PSP질환, 희귀질환에 대한 사회적 관심과 공감대가 높아지길 기대한다"라고 말했다.
