미국 FDA, 패스트트랙 지정…신약개발 기간 단축·조기 시장진입 가능
글로벌 2상 진행 다중표적 삼중 작용제…혁신신약 영역 '게임체인저' 기대
미국 식품의약품안전국(FDA)이 한미약품의 NASH(비알코올성 지방간염) 치료 혁신신약 'LAPSTriple Agonist'(HM15211)를 패스트트랙으로 지정했다.
FDA는 심각하거나 생명에 위협을 가하는 질환에 우수한 효능을 보이는 신약에 대해 면밀한 심사 후 신속히 개발될 필요가 있다고 판단되면, 해당 의약품을 패스트트랙으로 지정한다.
FDA 패스트트랙 지정시 개발 각 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있고, FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신속하게 신약을 개발할 수 있다.
LAPSTriple Agonist는 단일 타깃 경구 치료제의 한계를 극복할 수 있는 삼중(Glucagon/GIP/GLP-1) 작용제로 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용된 혁신 신약이다. 구성 성분 중 하나인 글루카곤은 직접적으로 지방간을 줄이고 섬유화를 억제한다. 이와 함께 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1과 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GIP를 동시에 활성화 해 지방간과 염증·섬유화를 동시에 타깃한다.
LAPSTriple Agonist가 NASH 치료 효과의 평가 기준이 되는 다양한 지표들을 동시에 개선할 수 있다는 점은 현재 세계적으로 각축중인 NASH 치료제 가운데 가장 혁신적 약물이 될 수 있다는 평가의 근거가 되고 있다.
미국·유럽 허가 당국에서는 NASH가 '치료제가 없는 복합적 질환' 성격을 갖고 있어 허가 요건을 까다롭게 설정해 두고 있다. 최근 다수 글로벌 제약회사들이 임상개발 단계에서 실패하고 있는 이유도 복합적 질환이 원인이 된 NASH에 대한 뚜렷한 치료 효과를 입증하지 못하고 있기 때문이다.
삼중 작용제 기반의 LAPSTriple Agonist가 최종 상용화되면 수십조원에 이르는 NASH 치료제 시장을 선도할 수 있을 것으로 기대되고 있다.
실제 LAPSTriple Agonist는 비만을 동반한 NAFLD(비알코올성지방간) 환자 대상의 다양한 연구를 통해 혁신성을 입증하고 있다.
한미약품은 비만이 동반된 NAFLD 환자에서 의미있는 지방 감소 효과를 MRI-PDFF(자기공명영상-양자밀도 지방비율) 검사를 통해 확인했다.
LAPSTriple Agonist 투여 환자의 대부분에서 3개월 이내에 50% 이상의 지방간 감소 효과가 나타났으며, 지방산 생합성 및 베타 산화에서도 신속하고 강력한 효과를 확인했다.
지난달 16일에는 LAPSTriple Agonist의 연구 결과를 세계 최대 당뇨학회인 미국 당뇨병학회(ADA)에서 발표했다.
이 발표에서 한미약품은 NASH 모델에서 지방간과 간 염증·섬유화 모두에서 직접적인 치료 및 개선 효능이 있음을 확인했다고 밝혔다. 또 수술요법을 통해 유도한 원발 담즙성 및 경화성 담관염 모델에 LAPSTriple Agonist를 투약한 결과, 강력한 항염증 작용과 항섬유화 효과도 확인했다. LAPSTriple Agonist는 지난 3월 미국 FDA로부터 원발 담즙성 담관염 및 원발 경화성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 연속 지정됐다.
현재 한미약품은 LAPSTriple Agonist 투여 환자 대부분에서 빠른 지방간 감소 효과를 임상 1상에서 입증하고, 생검(biopsy)으로 질환이 확인된 환자를 대상으로 LAPSTriple Agonist의 NASH 및 섬유화 개선 확인을 위한 임상 2상 시험을 미국 FDA 허가를 받아 진행하고 있다.
권세창 한미약품 대표이사는 "LAPSTriple Agonist는 현재 전세계에서 개발되고 있는 NASH 치료제 중 first-in-class의 혁신신약으로 가장 앞서 있다고 확신한다"며 "이번 FDA의 패스트트랙 지정으로 LAPSTriple Agonist의 개발과 상용화가 보다 빨라지게 됐다. 이 분야의 게임 체인저가 될 수 있도록 최선을 다해 개발하겠다"고 말했다.
