FDA 허가약물 비교 동등성 평가 결과 항염증·조직재생 입증
우선 심사 패스트트랙 적용 가능…세포치료제 개발 가속화 '기대'
줄기세포치료제 전문기업 미래셀바이오는 만능줄기세포 유래 유사 간엽줄기세포치료제 'MR-MC-01'(주사제)이 식품의약품안전처로부터 간질성 방광염 질환 희귀의약품 제30호로 지정받았다고 17일 밝혔다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품지정 제도를 운영하고 있다. 국내 환자수가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 의약품 중에서 기존 허가 의약품보다 현저히 안전성·유효성 개선이 예상되는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정한다.
간질성 방광염은 다양한 원인에 의해 발생하는 만성 방광 염증 질환이다. 방광벽의 섬유화로 용적이 감소해 방광충만과 연관된 치골상부의 통증과 20∼30분마다 배뇨현상이 발생하는 비정상적 급박뇨 및 빈뇨로 인해 정상적인 생활을 할 수 없는 심각한 질환이다.
미래셀바이오 관계자는 "대부분의 환자들이 장기적 약물치료를 받으며 증상이 심해질 경우 불면증·우울증·자살충동을 겪기도 한다"며 "이 질환은 다요인성 질병이기 때문에 현재 다양한 치료가 진행되고 있지만 일시적으로 증상이 완화될 뿐 재발 등으로 인해 근본적인 완치는 불가능한 상황"이라고 설명했다. 이어 "현재 치료제로는 미국 FDA에서 RIMSO-50와 PPS(Pentosan Polysulphate Sodium) 2종만이 등재돼 있다"고 덧붙였다.
'MR-MC-01'은 미국 FDA 허가 의약품과의 비임상 비교효력 평가에서 배뇨간격의 정상화와 방광수축능·배뇨량·잔뇨량 등 상당 수준 방광기능 정상화를 입증했다. 조직병리검사에서 방광염증 현상의 소멸, 염증세포의 감소, 조직손상의 수복 등 치료적 유효성도 확인했다고 회사측은 설명했다.
미래셀바이오는 이번 희귀의약품 지정을 통해 간질성 방광염 세포치료제 MR-MC-01 개발에 박차를 가할 예정이다. 통상적으로 임상 2상 이후 임상 3상을 진행하기 위해 막대한 자본과 시간을 필요로 한다. 하지만 희귀의약품의 경우, 임상 3상에 앞서 임상 2상 결과를 바탕으로 조건부 품목허가를 받을 수 있다. 개발단계 희귀의약품으로 지정 받은 MR-MC-01는 다른 의약품보다 우선으로 심사하는 신속처리 프로그램 활용도 기대된다. 지난 8월 시행된 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(첨생법)에도 우선 심사·조건부 허가와 같은 희귀의약품에 대한 폭넓은 지원 내용이 담겨있다.
미래셀바이오 관계자는 "희귀의약품 개발의 필요성 및 제품의 안전성을 바탕으로 개발 가능성을 인정받아 개발단계에서 희귀의약품으로 지정된 것"이라며 "희귀 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 빠른 치료기회를 제공해야 한다는 것에 막중한 책임감을 느낀다"고 말했다.
박세필 제주대 교수가 설립한 미래셀바이오는 현재 서울아산병원에서 MR-MC-01에 대한 임상시험을 진행하고 있으며, 다양한 치료제 개발을 위해 국내외 제약기업과 협력하는 등 줄기세포치료제 전문기업으로 성장을 모색하고 있다.
