미국혈액학회, 급성골수성백혈병 신약 HM43239 임상 케이스 발표
미국 FDA·한국 식약처 희귀의약품 지정…"차세대 치료제 상용화"
한미약품이 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약으로 개발중인 'HM43239'를 투여해 의미있는 결과를 도출한 환자 임상 케이스를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다.
HM43239는 AML을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중 억제하는 시너지를 통해 AML 치료의 새 패러다임 제시가 기대되는 혁신신약 후보물질이다.
미국혈액학회에서 한미약품은 나발 데이버 박사(MD앤더슨암센터)와 함께 진행한 미국·한국에서의 임상 1/2상에 참여한 일부 환자 케이스를 선정해 발표했다.
첫번째 환자는 AML 치료를 위해 미도스타우린(Midostaurin)을 투여한 후 반응이 없어, 또 다른 치료 요법인 길테리티닙(Gilteritinib)과 아자시티딘(Azacitidine)을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않은 67세 여성이었다.
이 환자에게 HM43239를 투여한 후 1주기(1개월) 후에 완전관해가 확인됐으며, 약 2주기(2개월) 후에 자가조혈모세포이식(Allogeneic Stem Cell Transplant·ASCT)이 가능한 조건으로 회복돼 이식을 받을 수 있었다.
두번째 환자는 공고요법(Indcution)과 구제요법(Salvage)에도 불응성을 보인 FLT3 Wild Type의 60세 남성 환자로 HM43239 투여 후 완전관해(CRp·혈소판 감소증은 지속)를 확인했으며, 현재 9개월째 이 수준을 유지하고 있다.
특히 이 두 케이스 모두에서 골수아세포(BM Blast)의 1% 이하 감소와 동시에 관해기준에 부합하는 ANC(호중구) 1000 이상, Platelet(혈소판) 100,000 이상의 혈액 수치 회복 양상을 확인했으며, 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.
HM43239는 미국 FDA로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로, 한국 식약처로부터는 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.
권세창 한미약품 사장은 "HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제"라며 "현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
