식약처, 희귀약 지정 공고..'익사조밉' 등 3종은 대상질환 확대
얀센의 비소세포폐암 치료제인 '아미반타맙', 암젠의 '소토라십' 등이 희귀의약품으로 지정돼, 환자들이 안정적으로 약제를 공급받을 수 있는 길이 확보됐다.
다케다제약의 '익사조밉'은 대상질환이 확대돼, 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 환자가 사용하는 경우에도 공급이 보장된다.
식품의약품안전처는 2일 이를 포함해 총 8종에 대한 희귀의약품 지정을 공고했다.
희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품 또는 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품을 의미한다.
희귀의약품 지정 시 제약사는 신속 허가 루트를 밟을 수 있고, 환자는 빠르고 안정적으로 필요한 의약품을 공급받을 수 있게 된다.
새로 희귀의약품으로 지정된 약품은 ▲표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암에 사용하는 '아미반타맙' ▲KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암에 쓰는 '소토라십' ▲국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암에 쓰는 '프랄세티닙' 등이다.
▲중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방 및 치료에 쓰는 '사람단백질C 농축액' ▲중증 뒤쉔 근디스트로피에 사용하는 '포르다디스트로진 모바파르보벡'도 신규 희귀의약품으로 지정됐다.
이 밖에 △다발성 골수종에 쓰는 익사조밉의 경우가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 환자까지 △소아특발성 관절엽에 쓰던 카나키누맙은 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군, 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증, 가족성 지중해열까지 대상질환이 확대됐다.
△5-아미노레불린산 염산염 또한 기존 표재성 방광암과 악성신경교종에서 비근육 침습 방광암까지 희귀약으로써의 쓰임새가 확대됐다.
희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하시면 안내받을 수 있다.
