김상윤 서울의대 교수 AR1001 임상 2상 결과 발표
아리바이오, 올 4월 미국 FDA 임상 3상 승인 기대
글로벌 치매치료제 개발 전문기업 아리바이오가 알츠하이머병 치매 극복을 위한 각 분야 전문가가 한자리에 모인 '제5회 알츠하이머병 신경과학 포럼(NFAD)'에서 AR1001 FDA 임상2상 결과를 20일 발표했다.
알츠하이머병 신경과학 포럼(NFAD)은 국내의 치매분야 임상전문가와 뇌과학자, 공학자 등 전문가가 참여해 알츠하이머 치매 극복 방안에 대해 논의하는 포럼이다. 이번 포럼은 조선대 광주치매코호트연구단과 재단법인 아시안치매연구재단이 공동으로 주최했으며, 알츠하이머병 관련 산·학·연·병 전문가 160여명이 참가한 가운데 지난 2월18일부터 20일까지 제주도에서 열렸다.
이날 AR1001의 임상2상 결과 발표는 국내 치매 분야 권위자 김상윤 서울의대 교수(분당대서울대병원)가 맡았다.
김상윤 교수는 AR1001을 '지난해 11월 미국 보스턴에서 열린 '2021년 알츠하이머 임상학회(CTAD)'에 가장 주목을 받은 약물 중 하나'라고 소개했다. AR1001의 다중 기전인 CREB과 Wnt, 오토파지 활성화를 통해 알츠하이머병 치매 동물모델에서 인지기능 및 운동기능까지 개선하는 연구결과를 설명하며, 이번 임상 결과로 판단할 때 "기존의 단순한 증상완화제보다 발전된 질병개선제로써의 가능성"도 시사했다.
김상윤 교수는 최근 미국 클리블랜드 클리닉에서 발표한 논문에서 PDE5 억제제의 대표적인 약인 '비아그라'가 치매에 걸리는 확률이 낮출 수 있다는 연구 결과를 언급하며, "AR1001도 같은 계열의 약물이나, 기존 약물과는 달리 다중기전과 기억을 담당하는 해마(Hippocampus) 부위의 흡수율이 선택적으로 높다"는 점을 강조했다.
알츠하이머병 치매의 임상연구는 노년층을 대상으로 하기 때문에 일반적으로 심근경색의 위험도가 높고 사망률도 높아 30%의 중간 탈락률을 예상하고 임상 디자인을 하는 일반적인 관례에 반해, AR1001 임상연구는 탈락률은 10mg, 30mg, 위약이 각각 12.9%, 18.6%, 21.4%로 환자순응도가 굉장히 좋았다고 평가했다.
또한 "6개월 임상이 완료된 환자가 추가 6개월 임상에 참여하는 의지가 높았던 점은 복용한 약이 좋다는 것을 느끼거나, 부작용이 없다는 것을 느끼기 때문에 환자들이 참여하고자 하는 의지가 높아진 현상이라 추측할 수 있다"라고 설명했다. 임상 2상 시험의 가장 중요한 포인트 중 하나인 안전성에 대한 부분에서도 "중대한 이상반응이 발견되지 않아 1년간 환자가 약을 복용해도 큰 문제가 나타나지 않았다"라고 강조했다.
특히 AR1001 30mg을 단독 투여한 체질량지수(BMI) 35이하의 경증 환자에게 뛰어난 인지 기능 개선 효과를 보여, 김상윤 교수는 "이런 결과는 지금까지 어떤 치매 약물도 임상 2상 시험에서 이런 놀라운 효과를 보여준 적이 없었다"고 강조했다. 또한 "AR1001은 경도인지장애(MCI) 환자에게도 적용 가능할 것으로 생각되고, 효과가 있다면 세계 최초로 경도인지장애 치료제가 될 가능성이 있다"라고 설명했다.
아리바이오는 "앞으로 임상3상을 통해 임상2상에서 나타난 결과를 재현할 수만 있다면, 치매로 인해 직접 고통을 받고 있는 환자는 물론 그 가족 및 모든 사회 구성원들에게 도움이 될게 분명하다"며 "1999년 '선프라'로 시작된 국내 신약개발의 역사에서 첫 글로벌 블록버스터 신약의 탄생을 기대할 수 있을 것"이라고 밝혔다.
아리바이오는 최근 메리트 증권 등 기관투자자 3곳으로부터 1345억원의 대규모 투자금을 유치해 임상3상에 필요한 자금을 확보했다. 올해 3 ~ 4월 미국 FDA에 임상 3상 IND 제출한 후 승인이 나는 대로 올해 하반기 미국과 영국 및 국내에서 글로벌 임상을 시작할 계획이다. 일반적으로 임상3상에 3 - 4년이 걸린다는 점을 감안하면, 빠르면 2025년말 글로벌 시장에 진출할 수 있을 것으로 기대된다. 현재 아리바이오는 기술성평가를 통한 상장을 준비 중이다.
