타브렉타·피크레이·셈블릭스 등 '항암신약 3종 세트' 출격 대기
올해 약제급여 영역에서 두각을 나타낸 제약사를 꼽으라면 단연 노바티스다.
노바티스는 지난 4월과 7월 세상에서 가장 비싼 약이라는 별칭이 붙었던 유전자 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보)'를 각각 급여권에 안착시키며 화제의 중심에 섰다.
이들의 건강보험 급여 상한금액은 각각 3억 6000만원, 19억 8000만원으로 역대 최고액 기록을 갱신했다. 정부가 고가약 급여관리 방안을 본격화하는데도 이들 약제가 미친 영향이 컸다. 여타 제약사가 노바티스의 다음 행보에 관심을 갖는 이유다.
노바티스는 하반기에도 급여 도전을 계속해 나간다는 계획이다. MET 엑손 14 결손 비소세포폐암 치료제 '타브렉타(카프마티닙)'를 비롯해 '항암 3종'의 급여가 추진되고 있다.
현재 가장 급여권에 가까이 간 품목은 타브렉타다. 지난 8월 급여 첫 관문인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐으나, 낙방해 재도전 기회를 노리고 있다.
MET 엑손 14 결손은 전체 비소세포폐암의 3~4%를 차지하는 희귀 유형으로, 예후가 불량해 이를 타깃으로 하는 치료제에 대한 수요가 컸다. 타브렉타는 해당 돌연변이를 타깃으로 하는 첫 치료제로, 2021년 11월 국내 허가를 받았다.
타브렉타 임상인 GEOMETRY mono-1에 따르면 타브렉타는 초치료 환자에서 68%의 객관적 반응률(ORR), 12.6개월의 반응지속기간 중간값(mDOR)을 기록했다. 이전에 치료받은 환자에서는 41%의 ORR, 9.7개월의 mDOR을 보였다.
유방암치료제 '피크레이(알펠리십)'도 지난 2월 암질심에서 한 차례 고배를 마신 뒤, 재심의를 기다리고 있다.
피크레이는 PIK3CA 유전자 변이 양성 HR+/HER2- 유방암 치료제로, 파슬로덱스(풀베스트란트)와의 병용요법으로 지난해 5월 국내 허가를 받았다.
PIK3CA 유전자 변이는 PI3K 신호전달경로의 과도한 활성을 유발해 내분비 요법에 내성을 일으키고 종양의 성장을 촉진하는데, 피크레이는 이의 과활성을 차단하는 역할을 한다.
피크레이 임상 SOLAR-1에 따르면 PIK3CA 돌연변이를 갖고 있는 종양환자에 파슬로덱스와 피크레이를 병용했을 때 환자의 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 5.7개월에서 11개월 개선됐다. ORR 또한 35.7%로 대조군 16.2% 대비 두 배 이상 차이를 보였다.
마지막 주자는 백혈병치료제 '셈블릭스(애시미닙)'다.
셈블릭스는 티로신키나아제억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 성인환자 치료제로, 지난 6월 국내 허가를 받았다.
현재 만성골수성백혈병 환자 치료에는 TKI가 사용되는데 불내성 또는 내성으로 인해 치료가 제한될 수 있고 치료 차수가 길어질수록 실패율이 증가한다. 셈블릭스는 다른 TKI 치료제들과 달리 ABL1 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합하는 방식으로, ATP 결합부위 돌연변이로 이한 내성 발생 가능성을 낮췄다.
아직 국내 급여 심사 경험은 없는 상태다.
