한국BMS제약 11월 1일자로 국내 출시..."2차 치료 옵션 기대"
국내 허가 후 급여도전 첫 관문서 '고배'...실타래 어떻게 풀까
한국BMS제약의 골수섬유증 치료제 '인레빅(성분명 페드라티닙)'이 11월 1일자로 공식 출시됐다. 해당 분야 신약이 선보인 것은 2013년 '자카비(룩소리티닙·한국노바티스) 이후 처음으로, 임상현장의 기대감도 높다.
골수섬유증은 골수의 과도한 섬유성 증식과 함께 정상적인 조혈기능이 저하되는 희귀혈액암으로, 국내 환자 수는 1700여명 정도로 추산되고 있다.
치료제로 승인된 약제는 자카비가 유일했는데, 자카비 치료에 실패한 환자에 있어서는 마땅한 대안이 없어 현장의 고민도 깊었다.
인레빅은 자카비 이후 2차 치료 옵션이 부재했던 골수섬유증 시장에 10년만에 등장한 치료제다.
JAK2 유전자 변이를 선택적으로 억제해 자카비로 치료를 받은 성인 환자의 일차성 골수섬유증·진성적혈구증가증 후 골수섬유증·본태성혈소판증가증 후 골수섬유증과 관련된 비장비대와 이로 인한 증상을 개선할 수 있는 것으로 알려져 있다.
실제 자카비 치료에 저항성을 보였거나 내약성이 떨어지는 중등도 또는 고위험 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행한 인레빅 임상연구(JAKARTA-2)에 따르면, 전체 환자의 31%에서 기존 베이스라인 대비 35% 이상의 비장 부피 감소를 보였다. 아울러 전체 환자의 27%에서 총 증상점수(TTS)가 50% 이상 감소하는 효과를 나타냈다.
의료현장의 기대감도 높다.
원종호 순천향의대 교수(순천향대학교 부속 서울병원 종양혈액내과)는 "골수섬유증 1차 치료제로 자카비를 사용할 수 있으나, 충분한 효과가 없거나 재발할 경우 대안이 없었다"라며 "통상적으로 자카비를 중단하는 환자의 기대 여명은 1년 내외에 불과하다"고 밝혔다.
이어 "인레빅은 기존 치료에 실패한 골수섬유증 환자에서 효과를 입증한 제품으로, 현재 동등한 치료적 위치에 있는 약제가 없는만큼 진료 현장에서 의료진과 환자의 미충족 수요를 해결할 것"으로 기대했다.
다만 급여 등재는 숙제다. 앞서 한국BMS제약은 지난 4월 식품의약품안전처로부터 인레빅 국내 허가를 획득한 뒤 연이어 급여도전에 나섰으나, 아직 이렇다 할 열매를 거두지 못하고 있다.
지난 6월 급여 등재의 첫 관문인 암질환심의위원회의 문턱을 두드렸지만 고배를 마셨다. 인레빅은 △일차성 골수섬유증 △진성적혈구증가증 후 골수섬유증 △본태성혈소판증가증 후 골수섬유증 2차 치료제로 급여를 신청했었다.
