기존 치료제 대비 용량·용법 개선...주 성분 세포 흡수 증가

사노피-아벤티스코리아의 폼페병 치료제 '넥스비아자임(성분명 아발글루코시다제알차)'이 국내 허가를 받았다.

식품의약품안전처는 희귀의약품인 넥스비아자임을 3월 29일자로 허가했다고 밝혔다. 

폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍되어 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 감소하고 근육이 위축되며 호흡 부전과 심근병증이 나타나는 질환이다.

인구 4∼5만명 당 1명꼴로 발병하는 희귀질환으로, 국내 등록 환자 수는 50여명 정도다.

넥스비아자임은 알파-글루코시다제 결핍에 따라 폼페병으로 확진된 환자의 장기(long term) 효소 대체요법으로 사용되는 유전자재조합 효소제제로, 기존 치료제인 '마이오자임(알글루코시다제알파)' 보다 용법·용량 등이 개선됐다. 

마이오자임의 당구조를 변경해 주성분의 세포 흡수를 증가시킨 약품으로, 마이오자임이 효과가 없는 환자에게 넥스비아자임을 투여하면 효과가 나타나는 것으로 알려진다. 

식약처는 "앞으로도 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

고신정 기자 다른기사 보기