16일 담관암 2차 치료제로서 승인 철회 발표
QED 테라퓨틱스, 자발적 요청 "상업적 판단"

미국 식품의약청(FDA)이 미국 바이오기업인 브리지바이오 파마의 트루셀틱(성분명 인피그라티닙)의 승인을 철회했다. 전이성 담관암 2차 치료제로서의 승인 철회다. 

FDA는 지난 16일 전이성 담관암에 대한 트루셀틱의 신속 승인을 철회한다고 발표했다.

트루셀틱은 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 억제제로 2021년 5월 28일 FDA 신속 승인을 받았다. 치료받은 적이 있고 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 담관암 환자에 대한 승인을 결정한 것. 2상 임상시험에서의 약물 전체 반응률(23%)과 반응 기간(5개월)이 승인의 근거였다.

FDA는 "트루셀틱의 신속 승인으로 인해 스폰서(QED 테라퓨틱스)는 약물의 임상적 이점을 확인하기 위해 시판 후 시험을 수행해야 했고, 승인 철회를 자발적으로 요청했다"고 설명했다.

QED 테라퓨틱스는 트루셀틱의 새로운 적응증인 1차 담관암을 연구하는 중인데, 필요한 확인 임상시험을 위한 연구 대상자 모집 및 등록의 어려움을 호소한 것으로 알려졌다.

결과적으로 2차 담관암(신속 승인 적응증)에서 트루셀틱을 계속 배포하는 것이 상업적으로 합리적이지 않다는 판단을 들어, 자발적 승인 철회를 요청한 것이다.

연구자들은 올해 초 미국 임상종양학회 위장관암 심포지엄에서 중단된 1차 연구 결과를 보고했다.

이 연구는 1000명 이상의 환자를 대상으로 했다. 진행성 담관암과 FGFR2 유전자 융합·재배열이 있는 48명의 환자를 2:1 비율로 무작위 배정, 트루셀틱 또는 젬시타빈과 시스플라틴을 병용 투여하고, 진행 시 트루셀틱 투여군에서 크로스오버를 허용하는 방식으로 진행했다.

무진행 생존기간 중앙값은 트루셀틱 치료군에서 7.4개월, 젬시타빈-시스플라틴 치료군에서 8개월에 달했다. 반응률은 각각 37.9%와 15.8%였다.

트루셀틱 신속 승인 당시 근거가 된 연구에서, 발생률 20% 이상의 가장 흔한 이상 반응으로는 손발톱 독성, 구내염, 안구 건조증, 피로, 탈모증, 손바닥-발바닥 적혈구 감각 이상 증후군, 관절통 등이 있었다. 심각한 위험에는 고인산혈증과 망막 색소 상피 박리가 나타났다.

FGFR2 유전자 융합 또는 재배열과 관련된 간내 담관암 치료제로는 페마자이어(성분명 페미가티닙) 및 리트고비(성분명 푸티바티닙) 두 가지 약물이 FDA 승인된 상태로 남아 있다. 두 약제 모두 신속 승인 경로를 통해 승인됐다.

홍완기 기자 다른기사 보기