장기간 치료 시 골수섬유화 개선 및 비장비대 감소 효과 재입증
골수섬유증 치료제 자카비(성분명:룩소리티닙)의 최신 임상결과에서 골수 섬유화 개선, 생존기간 연장 및 비장비대 감소 등의 효과를 다시 한번 입증했다．
노바티스는 자카비의 장기치료 결과를 확인하기 위한 두 개의 임상연구결과를 6월 13~15일까지 스웨덴 스톡홀롬에서 열린 제18회 유럽혈액학회(EHA) 연례회의에서 발표했다． 이번에 발표한 연구는 임상3상 연구(COMFORT-II)의 3년치 결과와 '자카비의 48개월 장기치료 연구' 결과이다．
먼저 '자카비의 48개월 장기치료 연구' 결과 자카비는 골수섬유증 환자들에서 골수 섬유화의 진행을 안정화 시키거나 그 속도를 늦춰주는 것으로 확인됐다． 또 56%의 환자에게서 골수 섬유화가 더 진행되지 않았고, 나아가 22%의 환자에서는 골수의 섬유화 정도가 개선됐다．
다음으로 자카비의 골수섬유증 치료 효과와 안정성을 평가한 'COMFORT-II'의 3년 연구 결과에서는 151주(중앙값) 추적 관찰시점에서 자카비 치료군의 전반적 생존율이 현존하는 최적의 지지요법(BAT, Best Available Therapy)군에 비해 통계적으로 유의하게 높음이 확인됐으며, 사망위험율은 BAT 대비 52% 감소 시키는 것으로 나타났다．
또 비장비대증 치료 효과도 뛰어났는데, 자카비 치료군의 51.4%가 기저시점 대비 비장 크기가 35% 이상 줄어들었다.
이처럼 생명을 위협하는 희귀혈액암인 골수섬유증으로 고통 받는 환자들에게서 자카비의 뚜렷한 임상적 치료 혜택은 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 발표 된 바 있는 위약과의 비교연구인 'COMFORT-Ⅰ', BAT군과 비교연구인 'COMFORT-II'의 2년 후속결과와도 일맥상통한다．
알레산드로 M. 바누치 박사(피렌체 의과대학 혈액종양내과) "자카비는 중증 골수섬유증 환자의 전반적인 생존율 개선을 입증한 최초의 약물"이라며 "자카비가 신속하고 긍정적인 방향으로 환자들의 증상을 지속적으로 개선시킨다는 최근의 연구 결과들이 임상 현장에 있는 의료진과 환자들에게 큰 힘을 준다"고 말했다.
골수섬유증은 다능조혈기원세포의 클론성 질환의 하나로, 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협하는 질환이다. 예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없어 골수섬유증 환자들의 생존기간은 은 5.7년에 불과하다.
또 혈구 생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상은 골수섬유증의 중요한 발병 기전으로, JAK1·JAK2억제제인 자카비는 골수섬유증의 발병 기전을 표적으로 해 작용하기 때문에, JAK 돌연변이 상태, 질환 아형 및 히드록시우레아를 포함한 이전 치료 등과 관계 없이 비장비대를 감소시키고 환자의 증상을 개선해 생존기간을 연장한다．
노바티스 항암제사업부 관계자는 "골수섬유증을 치료할 수 있는 유일한 대안이 동종조혈모세포 이식수술뿐인 상황에서 이번 자카비 생존기간 연장 및 골수 섬유화의 조직학적 개선 관련 연구결과는 큰 주목을 받고 있다"고 말했다．
