48주간 투여결과 절반 이상 비장크기 35% 감소
비장 크기가 준 환자의 절반은 비장비대증 효과가 3년 이상 지속됐다. 같은 기간 기존 치료요법을 받은 군 가운데 비장 크기가 35% 이상 감소한 케이스는 1건도 없었다.
한국노바티스는 골수섬유증 표적치료제 자카비의 3년간 생존율 연구결과가 혈액학 분야에서 권위지 <블러드(Blood)> 온라인판에 최근 게재됐다고 4일 밝혔다.
<블러드>에 발표된 내용에 따르면 혈소판 수치에 따라 1일 2회 15mg 또는 20mg의 자카비를 투여한 141명의 환자들과 기존 지지요법을 받은 73명을 비교한 결과, 자카비를 투여한 환자 97%의 비장 크기가 감소된 것으로 나타났다.
48주차 치료결과 기저시점 대비 비장크기가 35% 이상 감소한 환자는 51%였으며 그 중 50%에서 이러한 비장비대증 개선효과가 약 3년 이상 지속됐다. 하이드록시우레아를 포함한 기존 지지요법을 받은 환자 가운데 48주차에 비장크기가 35% 이상 감소한 환자는 1명도 없었다.
비장크기 감소효과와 함께 극심한 피로와 무기력감, 야간발한, 급격한 체중감소 등 골수섬유증으로 인한 각종 합병증도 개선된 것으로 나타났다.
비장크기와 합병증 감소로 인해 자카비 투여군과 기존 치료군의 3년간 생존율도 차이를 보였다. <블러드>에 따르면 3년간 자카비를 투여받은 환자의 사망위험률이 기존 치료군에 비해 52%나 낮아진 것으로 집계됐다.
김은경 한국노바티스 항암제사업부 이사는 "발표된 임상연구의 3년 추적 관찰 결과를 통해 자카비 치료가 희귀혈액암인 골수섬유증 환자의 생존기간을 연장시키는 결과를 확인하였다"며 "이제는 자카비 치료를 통해 골수섬유증 환자의 삶의 질 향상뿐 아니라 생존 기간 연장도 기대할 수 있게 됐다"고 설명했다.
이같은 효능결과를 바탕으로 급여확대 필요성을 제기하기도 했다.
곽훈희 한국노바티스 항암제사업부 대표는 "자카비는 국내에서 허가된 유일한 골수섬유증 치료제였지만 그동안 이런저런 치료조건으로 환자의 접근성이 제한됐다"며 치료 접근성 확대 필요성을 제기했다.
자카비는 1일 2회 복용하는 세계 최초의 골수섬유증 치료제로 혈액생성 과정에 이상을 일으키는 'JAK1'과 'JAK2' 유전자의 신호 전달과정을 표적해 작용한다. 골수섬유증의 주요 증상인 비장비대와 야간발한 등의 전신증상을 완화하는 것은 물론 생존기간 연장과 골수섬유화도 개선효과도 기대할 수 있는 것으로 나타나고 있다.
