비항체 중증 A형 혈우병 예방요법제 첫 '희귀의약품' 지정
국내 유일 피하주사 방식…최대 4주 1회까지 허가사항 변경
글로벌 신약으로 국내 출시를 앞둔 혈우병 예방요법제 '헴리브라'의 적응증과 용법·용량 기준이 확대됐다.
JW중외제약은 투약 편의성을 획기적으로 개선한 A형 혈우병 예방요법제 헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙)가 식품의약품안전처로부터 비항체 환자들에 대한 일상적 예방요법으로 추가 허가를 받았다고 31일 밝혔다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품이다. 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.
이번 허가 사항 변경에 따라 헴리브라는 지난해 초 항체를 보유한 A형 혈우병에 대한 예방요법제로 허가를 받은 후 1년 여 만에 항체를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병 환자까지 치료 범위를 넓히게 됐다.
헴리브라는 현재 미국·일본·독일 등 90여 개국에서 시판돼 혁신신약으로서 약물 효과를 인정받고 있다. 이미 90여 개국에서 항체환자를 대상으로 허가를 받았고, 70여 개국에서는 비항체 환자에게도 처방이 가능토록 허가를 마쳤다.
이 외에 용법·용량 부분에서도 기존 허가 사항인 '주 1회 피하주사' 방식에 국한되지 않고 의료진 판단에 따라 투약 간격을 늘릴 수 있게 됐다. 지금까지 출시된 예방요법 치료제들은 모두 주 2∼3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회, 2주 1회, 최대 4주 1회까지 피하 투여가 가능해 환자들의 투약 편의성을 획기적으로 개선했다.
국내에서 정맥주사(혈관 내 투여)가 아닌 피하(피부 아래)에 직접 투여하는 혈우병 예방요법제로 허가를 받은 것은 헴리브라가 유일하다.
헴리브라는 이번 허가 변경에 앞서 지난 2월에는 비항체 중증 A형 혈우병 치료제로는 최초로 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품은 식품의약품안전처 고시에 따라 ▲국내 환자 수 2만명 이하 질환 ▲적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환 등에 사용하거나, 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품에만 지정한다.
JW중외제약 관계자는 "평생 치료를 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질을 조금이라도 높이기 위해 지속적으로 허가 확대를 추진해왔다"며 "대부분의 A형 혈우병 환자들이 항체를 보유하지 않은 환자인 만큼 이번 적응증 확대를 통해 더욱 많은 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
국내 A형 혈우병 치료제 시장 규모는 약 1500억 원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다.
혈우병은 부족한 혈액응고인자의 종류에 따라 구분되며, 혈액응고 제 8인자의 부족으로 발병하는 A형 혈우병은 전체 혈우병의 80% 이상을 차지한다.
한국혈우재단에 따르면 지난 2018년 기준 국내 전체 A형 혈우병 환자는 총 1889명으로 이중 항체 환자는 51명(3%), 비항체 환자는 1838명(97%)인 것으로 알려졌다.
