신장기능·혈관병·말초신경 장애 개선…5월 미국FDA 희귀의약품 지정
기존 2주 1회 정맥주사→월 1회 피하주사 새 제형 개발...불편 해소

GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)' 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다.

LA-GLA는 '월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소(알파-갈락토시다아제A)가 결핍됐을 때 발생한다. 체내에서 처리하지 못한 당지질이 지속적으로 축적, 세포독성과 염증 반응을 일으키고 장기 손상으로 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

파브리병 환자는 현재 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료하고 있다. 그러나 2주에 한 번씩 병원을 방문, 정맥주사를 맞아야 하는 불편이 있다. 진행성 신장질환 억제에 관한 효능 부족 등도 해결해야 할 문제다.

LA-GLA는 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능·혈관병·말초신경 장애 개선 등의 효능을 입증, 지난 5월 미국FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 특히 기존 2주 1회 정맥 투여를 월 1회 피하 투여로 개선, 환자의 불편을 줄였다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 "미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행할 예정"이라면서 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

GC녹십자는 현재 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease) 치료제 연구를 통해 ▲HunteraseTM(MPS II, 헌터증후군) ▲GC1123B(MPS II, 헌터증후군) ▲GC1130A(MPS IIIA, 산필리포증후군) ▲GC1134A(파브리병) ▲GC2126A(GM1, 강글리오시드증) 등을 개발하고 있다.

송성철 기자 다른기사 보기