객관적 반응률 61.0%·완전관해 37.4%
무진행 생존기간 17.2개월·전체 생존기간 24.6개월
한국화이자가 다발골수종 치료제 '엘렉스피오(성분명: 엘레나타맙)'의 급여 절차를 조만간 다시 밟을 전망이다. 엘렉스피오는 지난 2월 건강보험심사평가원 산하 암질환심의위원회를 통과하지 못했다.
식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)로 지정, 패스트트랙 허가까지 받은터라 환자들의 아쉬움이 컸다.
다발골수종은 재발과 치료 저항성이 반복되는 난치성 혈액암으로 기존 치료제(프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항-CD38 항체)에 내성을 보인 환자의 치료 옵션이 제한적이다. 다발골수종은 현재까지 완치를 위한 치료법은 없으며, 장기간 통증을 조절하고 질병의 진행을 늦춰 삶의 질을 높이는 것이 치료 목표라 치료부담이 큰 편이다.
최근 몇 년간 단일클론 항체, CAR-T 세포 치료제, 이중특이항체 등 치료제가 등장하면서 생존기간도 향상되고 있지만 여전히 BCMA 표적 치료제들은 대부분 비급여 상태라 환자의 경제적 부담이 크다.
4차 치료제 엘렉스피오는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제이다. 다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다.
식약처는 지난 5월 프로테아좀 억제제와 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함한 3차 이상 치료를 받은 성인 환자의 단독요법으로 엘렉스피오를 허가했다. 미국FDA도 혁신의약품과 신속승인 품목으로 지정했다.
엘렉스피오는 BCMA-표적 연구를 받은 적 없는 성인 환자 123명을 대상으로 한 글로벌 임상 2상(Magnetis MM-3)에서 객관적 반응률(ORR) 61.0%, 완전관해(CR) 37.4%를 기록했다. 무진행 생존기간(PFS)은 17.2개월, 전체 생존기간(OS)은 24.6개월로 나타나 장기 치료 효과도 입증됐다.
또한 BCMA-표적요법을 받은 적이 없는 환자의 투여 24개월 후 반응유지율은 66.9%이다. 반응지속기간의 중앙값(DoR)은 아직 도달하지 않았다.
한국화이자는 "엘렉스피오는 잦은 내성 발생으로 고통받는 환자의 장기 생존과 삶의 질을 높일 수 있는 치료제로 4차 이상 치료제의 급여 승인을 통해 환자의 어려움을 해소하도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
